新的多发性硬化症治疗试验将干细胞移植与现有的最佳药物进行比较
一项临床试验已经开始测试一种实验性的干细胞治疗方法，以对抗治疗严重形式的复发性多发性硬化症(MS)的最佳生物疗法。该试验由美国国立卫生研究院下属的国家过敏和传染病研究所(NIAID)赞助，将比较两种治疗方法的安全性、有效性和成本效益。
多发性硬化症是一种自身免疫性疾病免疫细胞攻击中枢神经系统。的实验处理包括使用四种化学制剂的混合物来去除这些免疫细胞。患者自身的一些造血干细胞在治疗前被提取出来，然后被注入患者体内。这些细胞重新填充免疫系统，使其自我重置，使新的免疫细胞不再攻击中枢神经系统。这种治疗方式被称为自体造血干细胞移植(AHSCT)。
“对于许多多发性硬化症患者来说，这是一种慢性、衰弱、不可预测的疾病无法治愈的疾病-日常生活可能是一个挑战，”NIAID主任安东尼·s·福奇博士说“AHSCT有可能阻止多发性硬化症的复发，消除人们终身服用药物的需要，并允许身体部分恢复功能。然而，我们需要确定这种治疗方式的好处大于它的严重风险。”
据估计，多发性硬化症影响了全球230多万人，其中大多数是女性，其中包括美国的100多万人。这种疾病的症状差异很大，可能包括运动和语言障碍、虚弱、疲劳和慢性疼痛。这种疾病最常见的形式是复发缓解型多发性硬化症，其特征是症状轻度或无症状期间穿插着症状突然发作或复发。复发后的不完全恢复往往会导致残疾的增加。随着时间的推移，这种疾病可能会恶化并转变为一种进行性形式，也可能包括复发。
美国食品和药物管理局(Food and Drug Administration)已经批准了十几种治疗多发性硬化症复发形式的药物。这些药物在疗效、安全性和成本方面各不相同。对于许多复发性多发性硬化症的严重患者来说，一线和二线药物无法充分控制疾病。先前的研究表明，AHSCT可能对这些人是一种有效和持久的治疗方法，但它从未与现有的三线药物进行过正式的正面比较，后者非常有效，但可能有严重的副作用。AHSCT也有严重副作用甚至死亡的风险。
考虑到这些风险和益处，研究人员的目的是确定AHSCT是否是一种适合重度复发性MS患者的治疗方案，否则他们将接受最好的三线生物药物之一。
该试验被称为BEAT-MS(最佳可用疗法vs自体造血干细胞移植治疗多发性硬化症)。该研究由niaid资助的免疫耐受网络(ITN)与血液和骨髓移植临床试验网络(BMT CTN)合作进行。BMT CTN由国家心脏、肺和血液研究所和国家癌症研究所资助，这两个研究所都是NIH的组成部分。领导这项试验的是医学博士杰弗里·a·科恩(Jeffrey a . Cohen)，他是克利夫兰诊所勒纳医学院的神经学教授，也是克利夫兰诊所梅伦多发性硬化症治疗和研究中心实验疗法项目的主任。
BEAT-MS将在美国和英国的19个地点招募156名18至55岁的成年人。参与者将被随机分配接受AHSCT或可用的最佳高效生物药物之一，然后将随访6年。定期检查参与者并评估他们残疾程度的神经学家将不知道他们被分配了哪种治疗。
主要结果研究人员将衡量的是在随访期的前三年，参与者被分配到治疗策略与MS复发或任何原因死亡之间的时间间隔(如果发生其中任何一种)。研究人员还将研究两种治疗策略的作用机制，并将接受AHSCT的参与者的新发展的免疫系统与接受现有最佳生物药物的参与者的免疫特征进行比较。此外，研究人员还将比较两种治疗策略对其他疾病活动性和严重程度、医疗保健成本和个人生产力方面的成本效益以及参与者的生活质量的影响。
科恩博士说:“我们希望BEAT-MS能够明确治疗多发性硬化症复发患者的最佳方法。”
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