基因治疗可预防ALDH2缺乏引起的酒精暴露障碍

一项新的研究表明，用基因疗法治疗最常见的遗传性疾病之一——醛脱氢酶2型(ALDH2)缺乏，可能会预防与慢性酒精暴露相关的食道癌和骨质疏松症的风险增加。该研究在小鼠ALDH2模型中进行，发表于人类基因治疗。

罗纳德·克里斯托、马修·格林布拉特、凯蒂·斯泰尔斯以及来自威尔·康奈尔医学院、洛克菲勒大学和纽约特殊外科医院的同事们，合著了一篇题为“全身腺相关病毒介导的基因治疗预防与醛脱氢酶2缺乏和慢性乙醇摄入相关的多器官疾病”的文章。研究人员使用腺相关病毒(AAV)载体将ALDH2基因导入两个ALDH2缺乏的小鼠模型。然后，研究人员给其中一些老鼠注射了乙醇饮用水为期12周。

在ALDH2缺乏时，适当的乙醇代谢是不可能的，而乙醛的系统性积累会导致急性异常以及慢性疾病，包括食道损伤，这可能导致发展食道癌以及可能导致骨质疏松症的骨代谢异常。与没有服用乙醇的小鼠相比，服用了基因治疗摄入酒精的人没有表现出急性异常或通常与酒精暴露导致的ALDH2缺乏相关的慢性疾病的迹象。

“这项工作由晶体博士和他的同事们指出了一个新的潜在治疗与特定遗传易感性个体遭受长期酗酒的后果,”特伦斯·r·Flotte主编说,医学博士,西莉亚和艾萨克Haidak医学教育教授和院长,院长,和常务副总理,马萨诸塞大学医学院，伍斯特，马萨诸塞州。

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