一种可能治疗危及生命的神经系统疾病的方法
根据一项涉及535名中枢神经系统脱髓鞘疾病和脑炎儿童的观察性多中心研究，一组影响儿童的危及生命的神经系统疾病与一种抗体有关，该抗体指向潜在的治疗方法《柳叶刀神经病学日报》。
研究结果表明，髓鞘寡突胶质细胞糖蛋白(MOG)抗体与一系列危及生命的自身免疫性疾病相关，比以前认为的更广泛，包括视神经脊髓炎和脑炎，这导致严重的神经(大脑和神经系统)症状，如视力丧失肌肉无力，失去协调性和语言能力。
因为这组中枢神经系统疾病可能与多发性硬化症(MS)类似，它们很难被正确诊断。直到十年前，患有这种疾病的病人脱髓鞘疾病被认为是不典型的多发性硬化症，其预后和最佳治疗方案尚不清楚。在过去的10年里，多项研究表明，一些脱髓鞘疾病(包括视神经炎、脊髓炎和急性播散性脑脊髓炎[ADEM])与mog抗体生物标志物有关，这类疾病的患者通过免疫治疗经常得到改善。然而，最佳的治疗方法和长期结果仍然未知。现在，这项新的研究表明，对生物标记物的检测可以加快准确的诊断，并帮助确定这些疾病的适当治疗方法。
在这项研究中，85%(99/116)的儿童MOG检测呈阳性抗体接受适当治疗后，患者完全或接近完全康复，但有15%(17人)经历了不是由治疗引起的中度至重度疾病相关缺陷(如认知障碍、癫痫、视力丧失)，1人死于疾病。
“如果我们的研究没有前瞻性设计，许多患者的诊断，特别是脑炎患者的诊断就会被漏诊，”来自西班牙巴塞罗那大学圣女贞德德儿童医院、共同领导这项研究的泰斯·阿曼格博士说。“识别这些患者很重要，因为大多数MOG抗体检测呈阳性的儿童对免疫治疗有反应。”
巴塞罗那大学的Josep Dalmau教授解释说:“儿童脱髓鞘疾病很难区分，因为他们表现出相似的症状和影像特征。正确的,早期诊断允许使用免疫抑制剂治疗，而不是专门用于多发性硬化症的治疗，这些治疗对大多数这些疾病都无效。此外，重要的是要区分那些不需要慢性治疗的疾病和其他需要延长免疫治疗以改善长期结果的疾病。”
MOG抗体会破坏包围大脑神经纤维的保护层(髓鞘)，视神经因此信息不能有效地通过这些神经传递，从而导致视力丧失、肌肉无力和疼痛等症状。许多儿童可能只经历过一次MOG抗体疾病事件，而没有其他症状。然而，一些孩子可能在几个月后，有时是几年后，有进一步复发的风险。
尽管对儿童MOG抗体相关综合征的认识越来越多，但与MOG抗体相关的所有疾病仍然未知。
为了提供更多证据，研究人员对2013年6月1日至2018年12月31日期间在西班牙40家医院就诊的疑似脱髓鞘综合征(239名儿童)和脑炎(除ADEM(296名)外的儿童(平均年龄6岁)进行了一项前瞻性研究。在42个月的中位随访中，对MOG抗体检测呈阳性的参与者进行了临床特征、治疗反应(即复发次数)和结果的评估。
总计，535名儿童中有116名(22%)MOG抗体阳性，包括94名(39%)伴有脱髓鞘综合征和22名(7%)伴有自身免疫性脑炎。重要的是，这些儿童中有24%(28/116)患有先前与MOG抗体无关的综合征。
在64例自身免疫性脑炎患者中，MOG抗体是最常见的生物标志物，比所有其他神经元抗体组合更常见(22 [34%]vs 21[33%])。这表明，在排除感染原因后诊断疑似脑炎的儿童时，应进行MOG抗体检测。特别是这些患者通常对免疫治疗有反应。
研究结果还表明，患有mog抗体相关综合征的年幼儿童倾向于表现出ADEM的临床特征(这是一种主要影响大脑的炎症条件)，而较年长的儿童则倾向于表现出ADEM的临床特征孩子们更有可能有症状吗视神经炎(如失明、眼睛疼痛)或脊髓炎(如背痛、双腿无力)。
在随访期间，MOG抗体阳性的116例患者中有33例(28%)复发。大部分患者(99/ 116.85%)恢复良好。然而，17人(15%)经历了与疾病相关的中度到重度缺陷，1人死于疾病。
“尽管脑炎的诊断测试取得了进展，但多达一半的病例没有明确的病因。我们的发现揭示了MOG抗体疾病的范围比以前认为的更广，包括自身免疫性脑炎和多种脱髓鞘综合征，”来自西班牙巴塞罗那大学圣女琼德德儿童医院的共同作者Gemma Olive-Cirera博士说。“根据我们的发现，目前MOG抗体相关综合征的分类和术语应该更新。”
作者指出了一些局限性，包括这不是一项基于登记的研究，因此不能评估MOG抗体相关综合征的发病率或流行率，随访时间短，可能导致复发频率被低估。
来自Hôpital Neurologique Pierre Wertheimer的Romain Marignier博士(他没有参与这项研究)在一个链接评论中写道，这项研究是“了解MOG抗体相关综合征的一个里程碑”，他写道:“鉴于目前与MOG自身免疫相关的临床范围非常广泛，下一个挑战将是确定针对每种临床表现的最佳治疗策略。这一目标与更好地理解MOG抗体的致病作用，以及对复发和残疾早期、健壮和特定预后因素的需要密切相关。”
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