用于治疗失明的视网膜细胞的生产进展
瑞典卡罗林斯卡研究所和圣埃里克眼科医院的研究人员发现了一种方法，可以从胚胎干细胞中提炼视网膜细胞，用于治疗老年人的失明。使用CRISPR/Cas9基因编辑，他们还修改了细胞，使它们可以躲避免疫系统，以防止排斥反应。这些研究发表在科学期刊上自然通讯而且干细胞报告．
老年性黄斑变性是导致老年人失明的最常见原因。视力的丧失是由感光细胞(视杆细胞和视锥细胞)的死亡引起的，而感光细胞是为视杆细胞和视锥细胞提供重要营养的视网膜色素上皮细胞(RPE细胞)的退化和死亡。一种可能的未来治疗方法是移植新鲜的RPE细胞胚胎干细胞．
卡罗林斯卡学院的研究人员与圣埃里克眼科医院的同事合作，现在在RPE细胞表面发现了特定的标记物，可以用来分离和纯化这些视网膜细胞。研究结果发表在自然通讯．
“这一发现使我们能够开发出一种可靠的方案，以确保胚胎的分化干细胞进入RPE细胞是有效的，而且不会污染其他类型的细胞，”卡罗林斯卡学院临床科学、干预和技术部门以及刘明伟修复医学中心的首席研究员Fredrik Lanner说。“我们现在已经开始按照我们的第一个临床研究的新方案生产RPE细胞，该研究计划在未来几年进行。”
当移植由干细胞产生的组织时，一个障碍是排斥的风险，如果供体组织和患者组织的移植抗原不同，就会发生排斥。因此，世界各地的研究小组都在致力于创造所谓的通用细胞，这种细胞理想情况下不会引发癌症免疫反应．
一项研究发表在干细胞报告卡罗林斯卡研究所的同一小组创造了能够隐藏的胚胎干细胞免疫系统．利用CRISPR/Cas9基因编辑，他们删除了某些分子，HLA I类和II类，这些分子位于干细胞表面，作为免疫系统识别它们是否是内源性的手段。缺乏这些分子的干细胞被分化为RPE细胞。
研究人员已经能够证明，经过修饰的RPE细胞保留了它们的特性，在这个过程中没有有害的突变出现，并且这些细胞可以在不激活其他免疫细胞的情况下避开免疫系统的T细胞。与常规RPE细胞移植相比，排斥反应也明显减少，并且延迟，后者的表面仍然含有HLA分子。
“这项研究仍处于早期阶段，但这可能是创造通用RPE的重要的第一步细胞该研究的最后一名作者安德斯·克万塔说，他是圣埃里克眼科医院临床神经科学系的兼职教授。
进一步探索
Sandra Petrus-Reurer等人。从缺乏人白细胞抗原I类和II类的人胚胎干细胞中产生视网膜色素上皮细胞干细胞报告(2020)。DOI: 10.1016 / j.stemcr.2020.02.006
