药物开发为罕见疾病影响的孩子正在增加

治疗罕见疾病影响的孩子的数量已经增加,一项新的研究表明。但是联邦激励旨在鼓励药物研发罕见的条件也越来越普遍扩大现有药物的使用,而不是用于创建新的。

孩子们估计占一半的患者罕见疾病,其中包括条件影响不到200000人。发展与罕见病药物对孩子是至关重要的,以确保新的治疗方法,但它并不总是有利可图药品生产企业。

激励制造商开发治疗罕见疾病的药物,或“孤儿药物”,联邦政策提供激励等税收抵免,赠款用于测试,7年的排他性竞争对手不能市场的另一个版本药物同样的疾病。

402孤儿药的适应症批准通过美国食品和药物管理局在2010年至2018年之间,第三个是专门为儿童或疾病,主要影响儿童,根据调查结果发表在bob电竞。

但是这些儿童孤儿药的批准是现有药物的新用途,其中一些几十年的历史,已经被批准用于治疗常见疾病。二十了突破性的设计,这是授予持有特定承诺改进现有药物治疗。

“我们的研究揭示了乐观的理由和原因担忧,“Kao-Ping资深作者蔡美儿说,医学博士儿科医生和研究员,博士,密歇根C.S. Mott儿童医院的医学和苏珊·b·迈斯特儿童健康评估与研究中心。

“许多儿童孤儿迹象可能患有罕见疾病的儿童代表突破。同时,多数迹象没有新的药物和一些代表相对较小的扩展使用。孤儿药物昂贵的社会,重要的是要确保这些费用是合理的对患者的好处。”

研究人员发现,136年的儿科孤儿药批准87独特的疾病,最常见的囊性纤维化,急性淋巴细胞白血病和免疫紊乱遗传性血管性水肿。

“虽然孤儿药行为有效地激励药物开发,我们的研究结果表明,并不是所有的儿童孤儿迹象持有相同的值,”第一作者劳伦Kimmel说,研究助理在密歇根大学医学院和解围球。

“政策制定者应确保资源使用效率,有效刺激的罕见疾病的新疗法的发展没有任何治疗方案。”

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