在国家卫生研究院的试验中,selumetinib缩小肿瘤,为NF1的孩子提供临床益处

从2期临床试验结果表明,药物selumetinib改善结果与遗传性疾病对儿童神经纤维瘤病1型(NF1)。试验中,selumetinib萎缩发展的肿瘤)NF1叫丛状的纤维瘤,和孩子有经验可以减轻疼痛,改善功能,更好的接受治疗后的生活质量。

审判是由校内(CCR)癌症研究中心的研究人员在美国国家癌症研究所(NCI),美国国立卫生研究院的一部分。审判的结果发表在3月18日,2020年新英格兰医学杂志》上。

“直到现在,没有有效的医学治疗儿童存在NF1和丛状的纤维瘤,和这是一个长途旅行可以帮助他们找到一种药物,”林Widemann说,医学博士、该研究的第一作者、CCR的首席儿科肿瘤学部门,开发和协调的审判。”虽然这是没有治疗,这种治疗是肿瘤萎缩和让孩子们感觉更好和更好的生活质量。”

这次审判是由NCI癌症治疗评估程序(CTEP)和由美国国立卫生研究院内部程序。制药商阿斯利康提供研究药物研发合作协议下的NCI和支持相关研究试验的一部分。公司和研究人员密切合作新药应用程序收集的数据已经由公司提交给美国食品和药物管理局(FDA)。此外,神经纤维瘤治疗加速项目(NTAP)提供了资金支持病人在参与招生网站。

审判了50个孩子年龄3 - 17年NF1-related丛状纤维瘤在2015年和2016年。最常见的症状从肿瘤被毁容,限制强度和延展性,和痛苦。孩子们收到口头selumetinib持续一天两次在28天的周期,和评估进行至少每4个周期。研究人员使用一种新颖的方法来评估结果根据每个病人的特定的肿瘤症状,一些之前没有针对NF1纤维瘤临床试验已经做过的。

截至2019年3月,35岁的孩子,或者70%,证实了局部响应(?肿瘤体积收缩20%),他们中的大多数认为响应了一年多。经过一年的治疗,孩子和父母报告的疼痛程度较低,临床有意义的改善干扰的疼痛在日常功能,提高生活质量,强度,和延展性。

“最惊人的发现之一的审判是影响疼痛的治疗,”安德里亚·m·格罗斯说,医学博士CCR,这项研究的第一作者。“它甚至帮助病人生活在慢性衰弱疼痛了止痛药,不是我们预期的。这是一个非常激动人心的发现。”

五个孩子停止接收selumetinib由于副作用的原因可能与药物有关,和六个孩子有疾病进展。最常见的副作用包括恶心、呕吐、腹泻、皮疹。

这项新研究证实了早期第一阶段试验的结果首次证明该药物可能会萎缩大肿瘤。Widemann博士和她的研究小组一直在研究自2011年以来NF1 selumetinib。药物通过阻断一种叫做MEK的蛋白质,是RAS信号通路的一部分,这是在NF1患者过度活跃,导致肿瘤的生长。FDA批准孤儿药物名称selumetinib治疗NF1的2018年,2019年,药物收到FDA指定突破性的治疗。

丛状纤维瘤已经证明很难治疗。肿瘤生长迅速,变得非常大量的孩子的体重的20%。手术切除肿瘤往往是不可行的,因为肿瘤可以与健康的神经和组织交织在一起。肿瘤部分切除的手术也会重新生长出来,尤其是儿童。

Widemann博士一直在做的事情试用与不同药物自2001年来NF1和很兴奋当她看到第一个肿瘤缩小。她和她的团队正在感谢许多不同的组织和程序一起工作要做到这一点,包括NCI校内和校际比赛的项目,NTAP,儿童肿瘤基金会,所有这一切她说使这项工作成为可能。然而,最重要的是,研究人员想要感谢参与审判的儿童和家庭。

“还有很多工作要做。即使这些孩子们有肿瘤收缩,许多还有禁用肿瘤,”Widemann博士说。”,但这些发现是一大进步,激励我们更加努力工作对附加NF1疗法的进展。”

审判是由美国国立卫生研究院在贝塞斯达临床中心,马里兰州,以及三个参与网站:费城儿童医院的,辛辛那提儿童医院医学中心,华盛顿特区和儿童国立医院和费城儿童医院的辛辛那提儿童医院接到NTAP额外的资金来进行审判。