帕金森氏症的精准医学治疗接近现实
在了解帕金森病的多种发展途径方面取得了巨大的进步;研究结果可能是发现新的个性化药物治疗的关键催化剂。
谢菲尔德大学的一项新研究发表在神经生物学的进展在两组不同的帕金森病散发型患者中，他发现了两种不同的异常机制，导致了帕金森病的发展。
这项研究是与牛津大学合作进行的，是迄今为止使用帕金森病患者皮肤活检样本的最大的研究。
其中一些样本在实验室中被转化为大脑中发现的受进行性大脑疾病影响的神经细胞类型。
两组患者均表现出线粒体或溶酶体功能障碍。这种功能障碍会损害细胞的电池(线粒体)或细胞的废物系统(溶酶体)。
线粒体和溶酶体功能障碍都是帕金森病神经细胞死亡的重要原因，并可能促进主要症状的进展，包括;失去运动能力，颤抖和僵硬。
最重要的是，研究发现异常机制仍然存在于转化后的神经细胞中，因此有希望的神经保护化合物或大脑拯救药物可以直接在患者组织中进行测试。
谢菲尔德大学转化神经科学研究所(SITraN)的奥利弗·班德曼教授说:“由于每个人发展成帕金森病的潜在原因是不同的，为了开发阻止疾病发展的治疗方法，我们需要确切地找出每个人发展成这种疾病的方式和原因，这可能是非常不同的。”
“我们的研究结果非常令人兴奋。他们提供的证据表明，使用机制分层来观察导致疾病发展的特定因素可以识别新的靶点，帮助科学家为具有类似细胞机制受损的患者群体开发精确医疗方法。”
参与这项研究的其他sitran科学家包括Heather Mortiboys博士、Laura Ferraiuolo博士和Winston Hide教授，他们现在就职于哈佛医学院。
班德曼教授也已经在领导一项临床试验，即UP研究，以找出熊去氧胆酸(UDCA)是否可能延缓衰老疾病帕金森病的进展UDCA是此前在SITraN进行的一项药物筛选研究的先导化合物。
班德曼教授补充说:“目前还没有一种治疗方法可以减缓或阻止帕金森病患者的病情发展。
“这项研究的结果将帮助科学家了解如何开发针对神经退行性疾病的新的个性化药物疗法，并开发出有效的药物来挽救受影响细胞的功能，帮助大脑首次恢复。”
这项研究是谢菲尔德大学神经科学研究所工作的一部分，其目的是将来自不同专业的学者和科学家聚集在一起，将实验室的科学发现转化为开创性的治疗方法，使患有神经退行性疾病的患者受益。
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