追踪腺相关病毒衣壳进化

研究人员使用高通量筛选腺相关病毒(AAV)载体衣壳文库，以最大限度地获得具有所需特性的AAV变体的可能性。作为这些实验的结果，他们获得了一些意想不到的见解，发表在《科学》杂志上的一篇文章中人类基因治疗。

来自斯坦福大学的Mark Kay和他的同事共同撰写了文章题为“通过大腿通量测序跟踪腺相关病毒衣壳进化”。研究人员使用了高通量筛选条形码AAV衣壳库跟踪定向AAV衣壳进化。最终目标是能够更快地识别改进的重组AAV载体，用于临床基因治疗试验。

其中最重要的发现如下:使用多轮选择是没有必要的，事实上这可能会适得其反。仅经过一轮筛选就获得了功能高效的AAV变异。此外,感染高感染多重性(MOI)比低感染多重性(MOI)更可取，因为使用低MOI会导致筛选之间的更多变化，并且在选择最理想的衣壳时不是最佳的。此外，在细胞中具有特定衣壳的aav之间可以发生竞争。感染了不同的aav文章中还概述了其他关键发现。

“Kay博士和他斯坦福大学的同事们的这项前沿工作正在帮助AAV衣壳的直接进化减少‘黑箱’，”医学博士、主编Terence R. Flotte、医学教育教授、马萨诸塞州伍斯特市马萨诸塞大学医学院院长、教长和执行副校长Celia和Isaac Haidak说。“他的见解很可能会导致重要的新型衣壳的发现，否则这些衣壳可能会被忽视。”