一个有前途的治疗儿童脑癌复发的新方法

两个挑战来治疗儿童脑癌复发,成神经管细胞瘤和室管膜瘤的临床试验的目标使用一种新型的治疗。多机构研究,贝勒医学院的研究人员领导的国际研究小组,德州儿童医院和儿童医院(SickKids)已经开发出一种新方法,提供appropriately-targeted嵌合抗原受体(汽车)T细胞疗法直接进入脑脊液肿瘤周围。

研究人员在《华尔街日报》自然医学这种方法是有效的治疗这些癌症在人类疾病的小鼠模型。研究结果进一步支持临床研究评估这一策略来治疗小儿大脑癌症,癌症死亡的最常见原因的童年。事实上,first-in-child临床试验目前招募病人在得克萨斯州儿童医院和贝勒医学院检验这种方法的安全性和抗肿瘤功效(Clinicaltrials.gov标识符:NCT02442297)。

“成神经管细胞瘤和室管膜瘤的复发可以传播在整个大脑和脊髓的衬里,沐浴在脑脊液。这个位置提供了机会,提供治疗脑脊液舱,可以为治疗提供一个更好的机会,比管理通过消除肿瘤血液共同通讯作者纳比尔·艾哈迈德博士说:“儿科副教授和免疫学,德克萨斯州贝勒部分血液病与儿童医院。bob电竞

“绝大多数的复发转移性成神经管细胞瘤、室管膜瘤患儿目前有一个致命的预后,所以它是非常令人兴奋的认为我们找到了一个新颖的方法来治疗的患者人群,“共同通讯作者迈克尔·泰勒博士说,神经外科医生,资深科学家在发育和干细胞生物学程序,Garron家庭椅子在SickKids癌症研究和手术和实验室部门的医学教授,在多伦多大学的病理学。

这个项目是由博士劳拉·多诺万,博士后研究员SickKids发育和干细胞生物学程序,进行深入的分子研究成神经管细胞瘤和室管膜瘤复发的目标概要文件。这些引导车的设计研究T细胞由艾哈迈德和同事贝勒的细胞和基因治疗中心和得克萨斯州儿童医院目标最合适的癌症分子。

汽车T细胞是一种免疫疗法涉及工程的T细胞,免疫细胞对抗癌症的一种。研究转基因汽车T细胞识别特定分子表面的肿瘤细胞。当这些汽车T细胞遇到肿瘤时,他们可以更有效地打击。汽车T细胞已经令人印象深刻的对某些类型的白血病患者有效,fda对这种疾病。

在小鼠模型的研究中,汽车T细胞接种入脑脊液肿瘤或进入血液的老鼠窝藏多个patient-derived成神经管细胞瘤和室管膜瘤肿瘤。肿瘤大小和动物生存了200天。

结果表明,汽车管理肿瘤特异性T细胞进入脑脊液比管理通过血液更有效。

“通过血液与交付,脑脊髓液交付克服血脑屏障,也提供了利用最小化暴露身体的其他组织汽车T细胞,因此,潜在的副作用,”多诺万说。

在他们的实验中,研究人员结合汽车T细胞与一个批准癌症药物称为azacytidine。结果表明,免疫疗法结合azacytidine明显要比任何一种单独治疗更有效。

“这项工作可能还要感谢我们的儿科癌症梦想团队的共同协作支持的站起来对癌症(SU2C)圣Baldrick基金会转化研究格兰特,召集了科学家研究肿瘤基因组学和肿瘤免疫疗法在世界各地,使设计更有效的治疗儿童不可治愈的和难以治疗癌症,”艾哈迈德说。