动物研究表明,人类脑细胞可以修复多发性硬化症的损伤
一项新的研究表明,当特定的人类脑细胞被移植到多发性硬化症和其他白质疾病的动物模型中时,这些细胞会修复损伤并恢复功能。这项研究提供了将这种治疗策略推进到临床试验所需的最后一批科学证据之一。
“这些发现表明,通过移植人类神经胶质细胞,我们可以有效地实现脊髓鞘脱除成年人的大脑Steve Goldman,医学博士,罗切斯特大学医学中心(URMC)神经学和神经科学教授,转化神经医学中心联合主任,该研究的主要作者。“这些发现具有重要的治疗意义,代表了未来多发性硬化症和其他潜在疾病临床试验的概念证明神经退行性疾病."
该研究结果发表在该杂志上细胞的报道,是URMC超过15年的研究成果,研究了大脑中被称为胶质细胞的支持细胞,细胞是如何发育和功能的,以及它们在神经系统疾病中的作用。
戈德曼的实验室已经开发出技术来操纵胚胎和诱导的化学信号多能干细胞创造神经胶质细胞。其中的一个亚型,称为胶质祖细胞,产生了大脑的主要支持细胞,星形胶质细胞和少突胶质细胞,它们在大脑的健康和信号功能中发挥着重要作用神经细胞.
在多发性硬化症(一种自身免疫性疾病)中,神经胶质细胞在疾病过程中丢失。具体来说,免疫系统攻击少突胶质细胞。这些细胞产生一种叫做髓磷脂的物质,髓磷脂反过来又产生“绝缘”,允许相邻的神经细胞相互交流。
当髓磷脂在疾病期间丢失时,神经细胞之间的信号就会中断,从而导致感觉、运动和认知缺陷方面的功能丧失。在疾病的早期阶段,称为复发性多发性硬化症,失去的髓鞘由少突胶质细胞补充。然而,随着时间的推移,这些细胞会耗尽,不再发挥这一功能,疾病变得进行性和不可逆转。
在这项新的研究中,戈德曼的实验室表明,当人类神经胶质祖细胞被移植到进行性多发性硬化症的成年小鼠模型中时,细胞的活性会降低细胞迁移到大脑中需要的地方,产生新的少突胶质细胞,并取代失去的髓磷脂。该研究还表明,这种脱髓鞘的过程恢复了小鼠的运动功能。研究人员认为,这种方法也可以应用于其他神经系统疾病,如儿童白质营养不良(髓磷脂无法发育的儿童遗传性疾病),以及影响成人白质的某些类型的中风。
罗切斯特大学的一家初创公司Oscine Therapeutics正在进行这项研究。该公司的实验性移植疗法多发性硬化症和其他神经胶质疾病,如亨廷顿舞蹈病,目前正在接受FDA早期临床试验审查。高盛是该公司的科学创始人、高管,并持有该公司的股权。
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