联合治疗耐受良好和高效IDH1-mutated AML患者

ivosenidib联合治疗(伊)+ venetoclax (VEN)有或没有阿扎胞苷(阿扎)被发现有效的针对一个特定的基因亚型急性髓系白血病(AML)的Ib / II期临床试验由德克萨斯大学MD安德森癌症中心的研究人员。这项试验的结果可能支持小说的AML患者窝藏一位IDH1突变历史上几乎没有治疗方案。

在所有治疗组,总体组合完全缓解率为78%,100%,首次治疗的病人。一半的患者达到完全缓解也不利于微小残留病(MRD)。结果发表于2020年的美国临床肿瘤学会(ASCO)年度会议作者柯蒂斯Lachowiez,医学博士、血液学的家伙。

“这个试验是卓越的基础和转化工作的表现导致改善临床结果的病人,“Lachowiez说。“三重组合最终可能导致一个新的、有效的治疗方案。AML诊断的平均年龄是68年,这些发现对于老年AML患者尤其重要可能不够适合接受积极治疗AML细胞毒性化疗方案历史。”

IDH1基因的突变导致骨髓分化逮捕和随后的诱导白血病。伊,IDH1抑制剂,是一种良好的口服治疗,旨在中断这引起白血病的过程。

VEN和阿扎以前建立对新诊断AML喷雾耐受良好且有效,和伊被批准作为复发IDH1-mutated AML的一个代理。这个试验试图评估安全、耐受性和响应率的增加这种靶向治疗,IVO venetoclax单独作为口服紧身上衣,或者阿扎和VEN组合来治疗这个子集的AML患者特定的基因突变。

“据我们所知,阿扎+ VEN和阿扎+伊“紧身衣”是有效的但不治疗新诊断IDH1-mutated AML患者和患者仍然最终复发。这三重组合试验旨在确定是否这种疗法会导致更深的反应,甚至在一些患者治疗治疗,“考特尼DiNardo医学博士说副教授,白血病和该研究的资深作者。”此外,这个试验评估口服伊加首次VEN紧身上衣,和我们希望患者将受益于这门诊治疗方案。”

AML患者或高危骨髓增生异常综合征(MDS)是一个三个军团,要么接受伊+ VEN 400毫克,IVO + VEN 800毫克或伊+ VEN 400毫克+阿扎。

中位数时间最好的回应是两个月。的18名可,九仍参加这项研究,和三个继续接受干细胞移植后完全缓解。

“这项研究令人兴奋,因为它显示我们能够调整治疗AML患者根据其分子形象,“Lachowiez说。”虽然有些突变历来与贫穷相关的结果,我们现在可以确定某些子组的基因突变患者更有可能对一个特定的治疗,然后我们可以设计一个治疗和随访计划最适合他们。”

基于病人的分子,他们的护理团队可以决定选择像密切监视或早期的过渡为高危患者移植。进一步的情况病人与分子突变与有利的反应,护理团队可以开定制治疗组合,导致持久的缓解和潜在的治疗方法。

权责发生制的研究仍在继续,研究小组正在进行额外的后续来阐明生物标志物和潜在的响应时间。