发现可改善全身性重症肌无力症状的实验药物

比利时制药商Argenx最近宣布其实验药物efgartigimod的3期ADAPT试验成功。该公司计划在今年年底前寻求美国批准该药物作为一种潜在的治疗广泛性重症肌无力(gMG)患者的新疗法。gMG是一种罕见的慢性自身免疫性疾病，神经和肌肉之间的交流中断，导致肌肉无力。

Efgartigimod是抗体片段它与新生儿Fc受体结合，导致致病免疫球蛋白G抗体减少。

“efgartigimod的数据显示gMG患者的反应迅速而有力，以及良好的耐受性，”神经学教授、ADAPT试验的首席研究员James F. Howard Jr.医学博士说。“患有这种毁灭性疾病的患者可能会经历慢性和可能危及生命的肌肉无力，这对他们的生活质量有重大影响，需要更多的治疗选择。这些数据非常令人鼓舞，因为它们表明efgartigimod有可能对日常生活活动产生有意义的影响，我们希望它们将为gMG社区带来一种新的治疗方法。”

“通过ADAPT试验，我们开始评估efgartigimod重新定义gMG患者治疗模式的能力。数据显示，efgartigimod产生了快速和深刻的反应，包括部分患者在治疗后症状减轻或无症状。此外，我们看到反应持续了8或12周以上，这支持了我们的计划，提供个性化的给药时间表，以适应于变化的目的疾病”Argenx首席医疗官Wim Parys医学博士评论道。“基于这些数据，我们打算在今年年底前向FDA提交efgartigimod的BLA，这使我们距离2021年可能使患者获得efgartigimod又近了一步。ADAPT是efgartigimod的第一个关键试验，这些数据进一步增强了我们对其在其他严重的igg介导的广泛机会的信心自身免疫性疾病．"

营收ADAPT数据的亮点

• 67.7%的乙酰胆碱受体抗体阳性(AChR-Ab+)患者在接受efgartigimod治疗时达到了主要终点，而安慰剂组为29.7% (p<0.0001)。
• 在定量重症肌无力(QMG)评分上，63.1%的AChR-Ab+患者对efgartigimod有反应，而安慰剂组为14.1% (p<0.0001);被定义为至少连续四周在QMG评分上至少有3分的改善。
• 40.0%的依加替莫治疗的AChR-Ab+患者实现了轻微的症状表达，定义为重症肌无力每日生活活动评分为0(无症状)或1，相比之下，安慰剂组为11.1%。
• Efgartigimod耐受性良好，安全性与安慰剂相当。

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