小说治疗利用患者自身的细胞治疗帕金森病打开新的可能性

重组病人自身的皮肤细胞来代替大脑细胞逐渐失去了在帕金森病(PD)技术已被证明是可行的,报告一组调查人员从麦克莱恩医院和马萨诸塞州总医院(MGH)在最近的问题的新英格兰医学杂志》上。
PD是第二个最常见的大脑退行性疾病,其症状和全球数百万人的经验,包括震颤、僵硬,说话困难、行走。进步的大脑细胞的多巴胺能神经元在疾病的发展中起着重要作用。如当前的报告所述,使用病人自己的细胞重新编程是一种进步,克服障碍与细胞的另一个人的使用。
“因为细胞来自患者,他们是现成的,可以重新编程,这样他们不拒绝植入。这是一个里程碑的“个性化医疗”帕金森症,”资深作者Kwang-Soo Kim博士说,分子神经生物学实验室主任麦克莱恩医院最大的临床神经学和精神病学哈佛医学院的附属。
McLean-MGH团队重组69岁患者的皮肤细胞胚胎多能干细胞(被称为诱导多能干细胞),然后分化他们采取对多巴胺神经元的特点,迷失在帕金森症。经过广泛的测试细胞,金申请并获得批准在FDA的同一病人,扩大提供协议的细胞植入病人的大脑。
Bob Carter,医学博士,博士,神经外科主任MGH和文章的第二作者,说:“这一战略凸显了新兴的力量利用自己的细胞,试图扭转condition-Parkinson治疗的疾病,已经非常具有挑战性。我很高兴在多个机构广泛合作,科学家、医生和外科医生,聚集在一起,使这一种可能性。”
在一系列的2017年和2018年两次手术威尔康奈尔医学中心,MGH病人接受移植的替代多巴胺神经元。作者杰弗里·施韦策,医学博士,博士,帕金森专门的神经外科医生、神经外科神经退行性细胞疗法项目主任在MGH,设计一种新型微创神经外科植入手术传递细胞,与卡特合作在MGH和迈克尔·g . Kaplitt医学博士威尔康奈尔的神经外科医生。

两年后,成像测试表明,移植细胞存活和正常大脑中多巴胺能神经元。由于植入细胞来自患者,他们没有触发免疫反应和没有拒绝不使用免疫抑制剂药物。金还指出,“我们已经在这项研究首次表明,这些重新编程细胞仍被认为是由病人的免疫系统自我,不会被拒绝。”These results indicate that this personalized cell-replacement strategy was a technical success, with the cells surviving and functioning in the intended manner. The patient has not developed any side effects, and there are no signs that the cells have caused any unwanted growth or tumors.
对于病人的感受,在手术后,病人享有改善他的日常活动和报告的改善他的生活质量。日常活动,如系鞋带,走与一种改进的步伐,用更清晰的声音说话,再次成为可能。一些活动——例如游泳、滑雪、和自行车,他放弃了年前现在回到他的议程。同时还为时过早知道这种治疗方法是否可行的基于一个病人,作者的目标继续测试正式的临床试验的治疗。
“当前药物和手术治疗帕金森病的目的是解决的损失而导致的症状多巴胺神经元,但我们的战略企图进一步通过直接替换这些神经元,”金说。
“作为一个神经学家,我的目标是提供最先进的治疗帕金森病的患者,”托德Herrington说,医学博士,博士,主要研究神经学家在MGH和帕金森症专家。“如果看到的好处在本原理的情况下在正式的临床研究证实,这一研究可以提供一种全新的治疗方法提供帕金森患者。”
虽然有乐观的未来帕金森病治疗,因为他们的工作,史怀哲警告,宣布战胜疾病。
“这些结果反映了一个个体病人的经验,和一个正式的临床试验将被要求证明帕金森病人,一般来说,可以期待这样的改进,”施韦策说。”也就是说,结果是非常令人鼓舞的这种技术的前景。”
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