2020年5月6日

新的试验平台可以加速寻找帕金森氏症的治疗方法

尽管进行了30年的研究，但没有一种治疗方法能够成功地延缓或阻止帕金森病(PD)的进展。在帕金森病杂志科学家们报告了使用多臂、多阶段(MAMS)试验平台的可能性，利用从其他疾病中吸取的经验教训，一次性评估几种潜在的疗法。

许多潜在的疾病修饰疗法已被确定为适合于帕金森病的临床评估。每一种潜在的PD治疗方法都必须经过三个临床试验阶段，以测试其安全性，是否显示出改善PD的迹象，以及对PD患者是否有任何有意义的益处。进行临床试验是一项巨大的后勤、昂贵和耗时的工作。对于一种新的治疗方法来说，这个过程可能要花上近十年的时间。目前是第二阶段和第三阶段临床试验在PD中都是相互隔离的，这是一个漫长、昂贵且效率低下的过程。

在这篇综述中，科学家们介绍了多臂、多阶段(MAMS) PD试验平台的概念。播出的试用平行(多臂)测试许多潜在的疗法，无缝过渡到各个阶段(多阶段)，即从II期安全性和有效性研究到III期试验。早期分析可以替代不成功的治疗方法。在临时检查点，无效的武器可以被新的治疗武器取代，从而可以持续评估干预措施。

MAMS试验平台已经用于前列腺癌、肾癌和口咽癌，目前正在英国开发用于其他神经生殖疾病，如进行性多发性硬化症(PMS)和运动神经元疾病(MND)。

英国普利茅斯大学卫生学院应用帕金森病研究小组的主要作者Camille Buchholz Carroll医学博士解释说:“目前我们在帕金森病方面进行试验的方式太慢且效率太低。”“我们需要开发新的试验方法，例如MAMS试验平台，这将加快过程，使我们更快地接近找到治愈方法。我们有机会从其他情况下的经验中学习，并设计一项对帕金森患者有效的新试验。”

由于PD的MAMS试验将评估许多潜在的治疗方法，因此制定一个广泛认可的核心方案，以调查对患者有意义的结果和目标是至关重要的。Carroll博士及其同事描述了药物选择、试验设计、分层和结果测量、待测帕金森病的类型和阶段以及如何最好地测量帕金森病的挑战。他们探讨了如何在有前途的MAMS试验中应对这些挑战，这些试验旨在解决其他疾病，包括STAMPEDE试验;运动神经元疾病系统多臂自适应随机试验;英国MS学会2018-2022年研究战略。

“读到这一新进展，我个人感到非常兴奋，”该杂志的联合主编Bas Bloem教授指出。“有许多有前景的药物正在研发中，它们有可能减缓帕金森病的进展，但将这一假设付诸实践仍然是一个漫长而繁琐的过程。本文描述的新方法有望促进这一复杂的过程，因此我们可以比以前更快地收集新治疗方法的必要证据。患者们肯定也会为这一进展鼓掌!”

作者强调，为了最大限度地发挥MAMS平台试验的潜力，并询问许多研究问题，有一个管道将持续识别和评估合适的候选药物是至关重要的。此外，结果测量必须选择足够敏感的变化疾病在过渡阶段以及整个试验期间的进展情况。