小说反义药物显示承诺放缓脂肪肝

使用first-of-its-class药物在临床试验中,一个国际科学家研究工作由加州大学圣地亚哥医学院报告关键酶的抑制安全有效地改善人的健康与非酒精脂肪肝(NAFLD),一种慢性代谢紊乱,影响全世界数以百万计的人。

基因沉默的方法代表了一种新的方法来扭转非酒精性脂肪肝。研究结果发表在6月15日,2020年在线问题《柳叶刀》胃肠病学和肝脏病学。

非酒精性脂肪肝发生在脂肪积累肝细胞由于过度饮酒以外的原因。的确切原因尚不清楚,但饮食和基因被认为发挥实质性的作用。条件通常是疾病是非常先进的,才发现,或许已非酒精性脂肪肝(NASH),累进形式会导致肝硬化、肝癌和肝衰竭。

没有治愈。治疗主要包括改善贡献的因素,比如减肥,改善饮食,加强锻炼和控制其他条件,如糖尿病和高血压。没有食品和药品管理局批准了药物存在。在糟糕的情况下,可能需要肝移植。

“非酒精性脂肪肝甚至不是30年前被认为是一种疾病;现在是惊人的盛行,影响大约四分之一的美国人,成为肝移植的主要原因之一,在美国,“说,这项研究的主要作者,Rohit Loomba医学博士,医学教授在加州大学圣地亚哥医学院胃肠病学分工和加州大学圣地亚哥分校NAFLD研究中心的主任。“鉴于其相对普遍性和潜在的灾难性的后果,安全有效的治疗方法是绝对必要的。”

双盲,随机,安慰剂对照II期临床试验,Loomba和同事录取44资格参加16个站点在加拿大,波兰和匈牙利。13周,参与者被注入一个叫做IONIS-DGAT2反义抑制剂或安慰剂。产生的抑制剂,Carlsbad-based Ionis制药、干扰Diacylglycerol-O-acyltransferace或DGAT2,两种酶催化或加速生产所需形式的甘油三酯,血液中脂肪的一种。高甘油三酯水平增加脂肪存储整个身体,包括肝脏。

研究人员发现,13周的治疗后,参与者收到了酶抑制剂有经验的可衡量的减少脂肪肝水平与基线相比,没有高水平的脂肪,血液中的酶或糖。有六个报告严重不良事件,包括心脏骤停和深静脉血栓形成,但研究者确定事件与研究药物无关。

“这些发现显示强劲的减少肝脏脂肪通过MRI在血脂没有相应增加,“Loomba说。“鉴于很大比例的患者实现MRI-PDFF约减少30%,对应的阈值较高的组织学反应的几率当治疗持续时间更长,看起来只有13周的治疗后,非酒精性脂肪肝的药物实际上是进展放缓纳什。

“这是非常令人鼓舞的,认为所有的下一步:长期试验,进一步研究这种药物在改善的潜力肝组织学特性与纳什,非酒精性脂肪肝的进步的子类型。”