研究发现儿童肝癌潜在的新基因靶点
麻省大学医学院的一组研究人员在肝母细胞瘤中发现了一种有前途的新治疗靶点，这是一种罕见的，主要是儿童肝癌，成功的治疗策略一直难以捉摸。
这项研究着眼于a在肿瘤存活中的作用癌症YAP1基因是由医学博士乔丹·史密斯领导的。薛文博士，RNA治疗学副教授，实验室候选者。这篇文章发表在该杂志的网络版上肝脏病学．
Smith说:“这是第一个证明yap1靶向治疗在儿童肝癌治疗中的潜在疗效的研究。”“此外，它揭示了癌细胞的命运是可逆的，打开了一扇新的治疗之窗。”
在美国，每年只有大约100名儿童被诊断为肝母细胞瘤。史密斯说，对于患有晚期疾病的儿童来说，存活率仍然很低，只有27%。
史密斯说:“我们的工具箱里没有很多工具来帮助这些孩子。”她解释说，60%到80%的肝癌患者在肿瘤发展到无法手术切除之前是没有症状的。
这通常会使化疗成为治疗途径，这可能会对儿童产生严重的长期副作用听力损失学习障碍，可能需要心脏或肾脏移植。
她说，Smith和她的同事们正在寻找一种方法来靶向控制肝母细胞瘤肿瘤生存和生长的基因，这种方法已经在成人癌症中成功应用。
史密斯说:“如果它起作用了，那么它的非凡之处在于，它可能会减轻化疗的需要，让更多的儿童接受手术。”“对这些孩子来说，手术在很大程度上是有疗效的。”
从国家癌症研究所的培训拨款开始，史密斯和薛实验室的研究人员与RNA治疗学研究所的其他实验室合作，由RNA治疗学教授Erik Sontheimer博士和Howard Hughes医学研究所研究员Phillip Zamore博士领导，Gretchen Stone Cook生物医学科学主席和RNA治疗学教授兼主席。来自生物医学研究李微博主席、生物化学与分子药理学教授、生物信息学与综合生物学项目主任翁志平博士实验室的科学家也加入了他们的行列。bob88体育平台登录
研究小组在动物研究中发现，关闭YAP1基因导致90%以上的肿瘤消退，存活时间超过230天。
YAP1的退出不仅导致肿瘤细胞但它也促进了肿瘤细胞亚群的分化，甚至能够挽救小鼠的肝损伤。
Smith说，下一步将是在UMMS开发一种针对肝脏的定制治疗方法，并追踪肝母细胞瘤细胞。RNA治疗学教授Anastasia Khvorova博士的实验室正在进行早期阶段的探索。
史密斯说:“我认为这也是该部门转化性质的一个很好的例子，一个实验室拥有这种专业知识和小鼠建模，然后研究转移到另一个拥有真正非凡专业知识的实验室。”
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