新的治疗常见的肌肉萎缩症显示承诺在细胞,动物

研究人员设计了一个潜在的新治疗肌肉萎缩症的最常见的形式之一,今日公布的一项新的研究显示美国国家科学院院刊》上。

领导人Toshifumi横田,阿尔伯塔大学医学遗传学教授领导的一个团队从加拿大和美国来创建和测试合成dna片段像分子干扰生产的有毒蛋白,破坏人的肌肉facioscapulohumeral肌肉萎缩症(FSHD)。

FSHD发生在一个8000人,导致面部肌肉进行性乏力,肩膀和四肢。发作通常是在青少年或成年早期。有些病人有呼吸困难;许多使用轮椅。都面临终身残疾。

“没有治愈FSHD目前,“横田说,他职业生涯致力于寻找治疗各种形式的肌肉萎缩症。

“这篇论文显示了这种新型的潜在的治疗进程,让找到一个治疗候选人。”

有很多类型的肌肉萎缩症,几乎所有涉及不同的基因突变导致弱的肌肉。FSHD,第三个最常见的肌肉萎缩症,导致病人产生蛋白质DUX4,损害肌肉细胞,导致细胞死亡。

“我们的目标是降低生产DUX4所以他们的肌肉细胞可以存活,“横田说。

他的团队治疗的分子设计,在技术上被称为锁核酸(放大器)gapmer反义寡核苷酸(代谢),或简称为“gapmers”。他们明确目标基因的位置导致DUX4生产。

研究人员测试了在patient-derived接受治疗细胞在实验室和老鼠。

“我们曾经很低浓度的治疗和撞倒了超过99%的DUX4生产,这是非常有效,”横田说。

研究人员发现,肌肉细胞更大更功能治疗后。

横田指出gapmer治疗了疾病如继承了高胆固醇、亨廷顿氏舞蹈症,甚至某些癌症。没有一个尚未批准肌肉肌肉萎缩症等疾病。

下一步的研究小组包括测试更好的交付方法,研究安全、副作用,确定药物的好处持续多久。研究人员已经申请了专利,正在寻求一家制药公司合作伙伴进行人体试验。

“我们还没准备好开始临床试验但这是一个重要的未来的药物开发的第一步,”横田说。

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