通过基因治疗恢复视觉

通过基因治疗恢复视觉
三组分系统:抗体(蓝色),金纳米棒(金)和热敏通道(膜中的结构;在抗体 - 金纳米棒缀合物以下)。信誉:达沙纳奈娃/临床和分子Ophthalamogy Basel(Iob)

人类依赖他们的视力。丢失视觉意味着无法读取,识别面孔或找到对象。黄斑变性是全球视力障碍的主要原因之一;接近2亿人受到影响。视网膜中的光感受器负责捕获来自环境的光。患病的光感受器对光的敏感性失去了敏感性,这可能导致视力受损或甚至完全失明。分子和临床眼科(IOB)研究所的科学家们与德国灵长类会中心(DPZ) - 莱布尼兹的同事们在哥廷根队的灵长类动物研究所,已经发展了基于基因治疗的全新治疗方法。他们设法使用近红外光激活退化的光感受器。该研究发表在期刊上科学

在退行性感光疾病的进展过程中,光敏和光不分敏感视网膜中的地区共存。例如,患者在视网膜的中央部分失去视觉,但保留了外周视力。

科学家们现在已经成功地开发了一种新的治疗方法,以恢复退化视网膜的光敏感性,而不会对剩余的视觉产生负面影响。他们的灵感来自蝙蝠和蛇,可以定位附近 -他们的猎物尸体发出。这是通过使用能够检测近红外光的热量的热敏离子通道来完成的。这使蝙蝠和蛇能够叠加热量和在大脑中,更精确地对其环境做出反应。

为了装备具有近红外敏感性的视网膜光感受器,研究人员设计了一个三组件系统。第一组分包含工程化DNA,其确保为热敏通道编码的基因仅在光感受器中表达。第二组分是金纳米棒,一种有效地吸收近红外光的小颗粒。第三组分是一种抗体,其确保在感光体中表达的热敏通道和局部捕获近红外光和局部释放热的金纳米杆之间的强粘合。

研究人员首先在具有视网膜变性的工程化小鼠中测试了它们的系统,确认近红外光有效激发光感受器,并且该信号传递到视网膜神经节细胞,后者代表视网膜的输出朝向大脑中高等视觉中心的输出。接下来,他们表明,刺激与近红外光的小鼠眼睛也被神经元在脑区域中拾取,这对于有意识的视觉,主要视觉皮质是重要的。它们还设计了一种行为测试,其中未经处理的盲小鼠无法使用近红外刺激来学习简单的任务,而用三个组件系统处理的盲小鼠可以执行与近红外刺激相关的任务。

与匈牙利的Semmelweis大学的论文和助理教授联合作用者合作,研究人员可以在人类视网膜上测试他们在文化媒体的人类视网膜上的新方法,但在一天左右的盲目套装死后,照点失去了检测光的能力。实验结果表明,随着三分组分处理方法,近红外线暴露重新激活人视网膜的视觉电路。

“我们相信刺激是为盲人患者提供有用视觉的重要步骤,以便他们可以重新获得他们的阅读或看见面孔的能力“,丹尼尔希尔(DPZ)负责人Daniel Hillier表示,Daniel Hillier表示,”我们想给予希望盲目与这些调查结果,并将进一步加强我们在我们的主要项目中的DPZ中的这一领域的研究活动,专注于恢复。“


进一步探索

研究人员针对眼部疾病定位潜在的新治疗靶标

更多信息:“使用可调近红外传感器恢复光敏性”科学(2020)。science.sciencemag.org/cgi/doi ... 1126 / science.aaz5887
信息信息: 科学

由Deutsches Primatenzentrum(DPZ)/德国灵长类动物中心提供
引文:通过基因治疗(2020,6月4日)从HTTPS://MedicalXpress.com/news/2020-06-vision-therapy.html检索到2021年5月17日(2020,6月4)
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