试验表明，实验药物表现出对遗传形式的遗传形式，试验表明

一种实验药物，用于一种罕见的肌萎缩侧面硬化剂（ALS）的实验药物已经显示在华盛顿大学医学院，马萨诸塞州综合医院在波士顿和其他地点由制药公司Biogen Inc.的世界和赞助该试验表明，已称为巨斗的实验药物显示安全证据，该证据证明进一步调查和降低患有肌营养的侧面硬化的人的疾病导致蛋白质的水平，或者由基因SOD1中的突变引起的ALS。

研究结果，7月9日公布了新英格兰医学杂志，导致推出第3期临床试验，以进一步评估豆腐的安全性和功效。

“Als是一种毁灭性，可治测的疾病，”普华斯·米尔森·米德·米勒，博士，博士，华盛顿大学神经科大卫·克莱森教授和医学院的ALS中心主任。“虽然这项研究药品仅针对含有ALS的小数人，相同的方法阻止疾病根系中的特定蛋白质的生产 - 可以帮助其他形式的疾病。

“这项试验表明，豆腐出现了安全的证据，证明进一步调查，并且我们使用的剂量降低了疾病的临床标志。虽然这项研究尚未旨在评估治疗效果，但甚至有一些迹象表明，甚至可以旨在评估治疗的有效性这种疾病，所以我们不能说什么明确。总的来说，结果只是我们希望的，并且目前正在进行一项阶段3审判。“

美国约有20,000人与ALS一起生活。该病杀死了控制行走，进食和呼吸的神经细胞。很少有人在诊断后五年以上才能生存，并且现有的治疗在减缓疾病的步伐时才谦虚。

大约10％的ALS病例是遗传的，并且其中五分之一是SOD1中的突变引起的。这种突变导致SOD1蛋白过于活性，因此还原蛋白质水平可能有助于ALS患者其中一种特异性突变。

豆腐是一种反义寡核苷酸，其是一种基于DNA的分子，其干扰构建蛋白质的遗传说明。该分子设计用于阻断SOD1蛋白的产生。在早期的小鼠和大鼠伴有SOD1突变，动物寿命更长，呈现出较少的神经肌肉损伤迹象当它们用寡核苷酸处理时。

为了评估寡核苷酸的安全性，以及是否在人物，生物原和参与部位是生物学上活跃的，参与位点征收50人的SOD1 ALS用于1期/第2期临床试验。随机选择参与者接收实验药物或者将安慰剂注入脊髓周围的液体中。对于选择接收巨斗的每三名参与者，被选择接收安慰剂。每位参与者在12周的时间内收到五剂。将参与者分为四组，每剂接受20mg，40mg，60mg或100mg药物。

研究人员发现该药通常耐受良好。大多数不良事件的患者患者 - 如头痛，并且在程序期间和注射部位的疼痛 - 与通过脊椎龙头施用的药物有关。有五名接受豆腐和两个接受安慰剂的患者经历了严重的不良事件，包括巨斗组中的两名死亡，其中一个在安慰剂组中。

此外，该研究提供了证据表明，药物降低了围绕脑和脊髓的脑脊液中的SOD1蛋白水平。低剂量组的蛋白质浓度平均下降2％，高剂量组中的33％。

生物原性继续向参与者提供巨码，在开放标签延伸下，直至进一步评估药物。额外的参与者正在进行一个单独的第3阶段试验，以进一步评估安全性，药物是否有助于患者保持肌肉力量和功能，并延长存活。

如果豆腐证明在治疗SOD1 ALS的3阶段试验中证明有效，它将直接受益于ALS患者的一小部分。但这种方法可以为其他实验寡核苷酸的药物铺平道路。肌营养不良协会，ALS协会和国家健康研究院的国家神经疾病和中风（NIH）帮助支持寡核苷酸的早期工作，因为潜在的这种化合物用于治疗神经变性病症，其中许多是与畸形或异常高水平的蛋白质相关联。

“有时患者说，为什么这项工作都在有SOD1 ALS的2％上完成？”，“副主席副主席，MD，MD，MD，MD，MD，MD，MD，MD，MD，MD，MD，为什么呢？为什么呢？马萨诸塞州综合医院的Als中心。“但是可以使用能够关闭SOD1基因的相同技术来关闭其他目标，实际上有许多公司在其他目标上工作。我们与SOD1 ALS学到的一切都最终可能会帮助促使新方法促使新方法Als或其他神经系统的形式。“

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