阿尔茨海默的研究加强了在“失败”的临床试验中的重新分析数据的证据

在布法罗大学领导的Alzheimer疾病的新研究揭示了对出现没有受益于疾病患者的药物的临床试验，现在应该根据关于将人口分成一个人的特异性基因的发现而被重新分析。三个比例。

该研究在UB集团上建立了以前的工作。该工作发现，这种基因是人类独特但不存在于其活性形式的那种基因，可以确定他们是否会响应食品和药物管理局批准的四个阿尔茨海默病治疗中的三种增加乙酰胆碱，涉及学习和记忆的神经递质。

这项工作照亮了为什么希望靶向α7烟碱受体的潜在阿尔茨海默氏药物的小鼠研究似乎在进行人类试验时似乎是不成功的。

“这种独特的人类基因改变了α7烟碱受体，结果，在小鼠中优化的药物不足以获得有活性ChrFam7a基因和人源化受体的75％的人群，”Kinga Szigeti，MD，pH。D.，UB阿尔茨海默氏症疾病和记忆障碍中心的通讯作者，Jacobs医学院神经学教授，UB和UBMD神经学的一部分。

“这种潜在的，以前未知的遗传异质性，特别是具有这种比例，破坏了药物开发的努力，”她解释说。“我们的数据表明瞄准的药物神经细胞其中乙酰胆碱作为神经递质，称为胆碱能系统，可以使25％的人受益，现在我们可以识别他们是谁。对于阿尔茨海默，如果我们可以治疗25％的患者，那是150万人。这将是一个重大进展。“

该研究是对诱导的多能干细胞从患者的患者的皮肤细胞转化并验证临床数据从德克萨斯州阿尔茨海默氏症的患者德克萨斯州阿尔茨海默氏症研究和护理联盟（TARCC）以及来自UB队列的数据，从10年来，纵向队列研究和纵向队列研究和纵向队列。

今天发表的新研究eBiomedicine.，报告IPSC模型和药物发生研究的结果。

“这个系统，我们创造了模型的25％的患者，可以响应临床试验中妨碍胆碱能药物，并将它们与可能需要不同方法的75％对比，”Szigeti说。“这是迄今为止，这些临床试验应该重新分析的最佳证据。”

该研究还提供了证据表明，患者基因型的个性化治疗将是攻击阿尔茨海默病的关键。

“这是第一个概念研究证明，基因型和机制特异性治疗在广告中是可行的，”纸质报告。

研究人员已经得出结论，而不是单一的一种疾病药品是解决方案，阿尔茨海默氏症疾病如癌症，可以代表许多疾病，每种疾病都需要自己的目标治疗。

“确定患者的基因型需要简单的血液检查，这将揭示患者是否会对这类药物响应，”Szigeti说。

UB研究的结果需要较大，双盲验证临床试验Szigeti说，注意到这可以通过重叠完成的试验来实现，从而节省数百万美元。

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