设计的衣壳为有效的基因传递
一个理性的设计方法创建小说变异的腺相关病毒(AAV)衣壳。这些改善转导属性在小鼠视网膜和角膜。发表在同行评议的期刊人类基因治疗。
这些变异的基因传递效率被确认在非人类灵长类动物组织。“这里描述的衣壳修改AAV2和AAV5变体有新奇属性会增加潜在用途的功效和特异性基因治疗人类眼部疾病的范围,”凯瑟琳说baillie gifford并从赛诺菲的合作者。
“AAV衣壳的结构域已经成为许多基因治疗载体的基本构建块。工作baillie gifford博士和她的同事们利用结构生物学的新时代的智能设计构建块而不是依靠经验筛选的变体。这种理性的设计方法为现场带来了福音,“根据人类基因治疗的特伦斯·r·Flotte主编,医学博士,西莉亚和艾萨克Haidak医学教育教授和院长,院长,和常务副总理,马萨诸塞大学医学院。
进一步探索
更多信息:艾米弗雷德里克et al。工程衣壳为高效的基因传递到视网膜和角膜,人类基因治疗(2020)。DOI: 10.1089 / hum.2020.070
期刊信息:
人类基因治疗
所提供的玛丽安Liebert公司
引用:工程衣壳有效的基因传递的眼睛(2020年8月14日)2022年7月28日从//www.pyrotek-europe.com/news/2020-08-capsids-efficient-gene-delivery-eye.html检索
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