基因疗法纠正心脏弗里德希氏共济失调的影响
基因疗法已成功用于克服心脏影响Freidreich的共济失调(FA)疾病的小鼠模型,发表在同行评议的期刊人类基因治疗。
威尔康奈尔医学院的研究人员创造了一个独特的,心脏的FA小鼠模型类似于早期阶段人类疾病。老鼠是正常的静止但展览压力诱导心脏症状,例如当他们在跑步机上锻炼。
在文章“应激小鼠模型的心脏表现弗里德希氏共济失调纠正AAV-mediated基因治疗,”老鼠收到一次性静脉注射治疗剂量的腺相关病毒(AAV)基因治疗提供frataxin基因,这是缺乏足总。这些老鼠表现出在跑步机上运动性能区别他们健康的同胞。
“单基因疾病的复杂性往往复杂临床基因治疗的策略走近,“根据人类基因治疗的特伦斯·r·Flotte主编,医学博士,西莉亚和艾萨克Haidak医学教育教授和院长,院长,和常务副总理,马萨诸塞大学医学院。“FA的示范,这些作者可能需要一个系统性的实现方法正确的心脏和神经系统疾病的症状可能会在未来FA至关重要基因治疗。"
进一步探索
更多信息:克里斯蒂安娜o .香肠等应激小鼠模型的弗里德希氏共济失调的心脏表现纠正AAV-mediated基因治疗,人类基因治疗(2020)。DOI: 10.1089 / hum.2019.363
期刊信息:
人类基因治疗
所提供的玛丽安Liebert公司
引用:基因疗法纠正的心脏影响弗里德希氏共济失调(2020年9月18日)2022年6月6日从//www.pyrotek-europe.com/news/2020-09-gene-therapy-cardiac-effects-friedreich.html获取
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