临床实验的ALS延长病人生存的临床试验

一种实验性药物,最近被证实减缓病情恶化的神经退行性疾病肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS),或卢伽雷氏症,现在已经证明了也可能延长患者的生存。发现来自临床试验由调查人员在肖恩·m·希利& AMG ALS中心马萨诸塞州总医院(MGH)和Amylyx制药、Inc .公司生产的药物。Amylyx发达AMX0035,半人马的临床实验的神经保护治疗评估试验,旨在减少运动神经元的死亡和功能障碍。

肌萎缩性侧索硬化症,退行性条件没有治愈,攻击大脑和脊髓神经细胞逐渐影响个人的能力,说话,吃,甚至呼吸。新的研究结果,发表在《华尔街日报》肌肉和神经,提供额外的证据时ALS患者可能经历的好处叫做AMX0035服用口服药物,这是钠phenylbutyrate和taurursodiol的组合。这些组件目标神经细胞内氧化应激的能源生产和线粒体蛋白加工内质网,防止退化。

与ALS在半人马的试验中,137名参与者被随机分配以接受AMX0035或安慰剂。最近,调查人员表明AMX0035 ALS疾病进展放缓超过6个月,等对各种活动的日常生活的影响患者的行走能力,说话,使用器具或吞咽食物。病人完成半人马都有资格参加一个开放的扩展(在所有患者接受AMX0035)旨在评估药物的长期安全性和有效性。

调查人员的将近三年的生存分析合并所有参与者参加半人马,他们是否继续长期治疗与AMX0035开放的扩展。研究小组发现,参与者最初随机接受AMX0035住了平均6.5个月的时间比那些最初随机接受安慰剂。

“这些发现是一个重要的一步,因为在这个试验中,早期治疗与AMX0035与ALS患者生存时间有关,”说,这项研究的领导人塞布丽娜Paganoni,医学博士,博士,研究员希利& AMG ALS中心和物理医学与康复助理教授在哈佛医学院和波尔丁康复医院。“这些结果提供实质性证据支持AMX0035治疗ALS的角色。下一步将取决于与监管机构正在进行的讨论。”

资深作者价值Cudkowicz,医学博士,主任希利& AMG ALS在MGH中心MGH首席神经学和Julieanne多恩哈佛医学院的神经学教授补充说:“这是第一个研究显示影响函数和生存。我们希望这只是许多新的治疗ALS的开始。”

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