用信使rna治疗或治疗囊性纤维化CRISPR
潜在的治疗囊肿性纤维化(CF)使用信使rna治疗或CRISPR基因编辑可能不管致病突变。CF的临床试验显示,genotype-agnostic综述了基因治疗CF是可能的在同行评议的杂志上人类基因治疗。
“交付信使rna治疗CF编码雌性生殖道有可能工作在任何CF患者,独立于底层的突变,”(James Dahlman, . .乔治亚理工学院和合作者。”另一个潜在的治疗是利用信使rna编码核酸酶如CRISPRCas9伴随着gRNA和使用它们来编辑在靶细胞的DNA。”
挑战仍然能够成功地利用这些方法。首先是需要识别药物输送系统,可以在低剂量达到肺上皮细胞。
“人类CF疾病是第一个目标数向量平台,包括rAAV和rAd。我们很高兴地看到这些新技术应用于CF,尤其是5%的患者的突变对雌性生殖道调制器药物有耐药性,“根据人类基因治疗的特伦斯·r·Flotte主编,医学博士,西莉亚和艾萨克Haidak医学教育教授和院长,院长,和常务副总理,马萨诸塞大学医学院。
进一步探索
更多信息:亚历杭德罗·达席尔瓦桑切斯等。治疗囊性纤维化与mRNA和CRISPR人类基因治疗(2020)。DOI: 10.1089 / hum.2020.137
期刊信息:
人类基因治疗
所提供的玛丽安Liebert公司
引用:用信使rna治疗囊性纤维化疗法或CRISPR(2020年10月9日)检索2022年8月27日从//www.pyrotek-europe.com/news/2020-10-cystic-fibrosis-mrna-therapy-crispr.html
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