珍稀先天性心脏缺损通过蛋白酶抑制救出
![Confocal analyses show that treatment with 50 nM of odanacatib restores normal morphology to MLII zebrafish hearts and valves. Credit: Greenwood Genetic Center 珍稀先天性心脏缺损通过蛋白酶抑制救出](https://scx1.b-cdn.net/csz/news/800a/2020/rarecongenit.jpg)
Greenwood Genetic Center(GGC)的研究团队成功地使用了小分子来恢复粘膜症II(ML II)的动物模型中的正常心脏和瓣膜开发,罕见的遗传症。渐进式心脏病通常与M1 II相关。该研究报告于本月JCI Insight.。
小分子包括组织蛋白酶蛋白酶K抑制剂,odanacatib和TGFß生长因子信号传导的抑制剂。组织蛋白酶蛋白酶已与包括动脉粥样硬化的后期发病心脏病有关,心脏肥大和瓣膜狭窄,但它们在先天性心脏缺陷中的作用尚不清楚。目前的研究提供了新的洞察麦克风模型在ML II的斑马鱼模型中蛋白酶蛋白k改变胚胎心脏发育的流样。
“Gnptab中的突变,负责ML II的基因,改变定位并增加组织蛋白酶蛋白酶的活性。这涉及在斑马皮的斑马鱼胚胎中扰乱心脏和瓣膜发育,”Heather Flanagan-Steet,pH。D.榛子和比尔Allin水产养殖设施和GGC功能研究主任主任。“通过抑制这种过程,恢复正常的心脏发育。这一发现突出了潜力小分子并验证进一步研究的需求效果。“
Flanagan-Steet指出,她希望目前与ML II Zebrafish的工作将提供将一步更接近治疗的基础。
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