首先批准治疗稀有代谢障碍的药物
（Healthday） - 美国食品和药物管理局周一宣布，美国食品和药物管理局批准了对罕见的遗传疾病原发性高氧化尿1（PH1）的首次治疗。
Oxlumo（Lumasiran）被批准用于治疗PH1，这是最常见，最严重的原发性高氧甲里尿，这可能导致肾脏损伤并最终损害其他器官。据信，在北美和欧洲，每百万人为每百万人为1个人受到PH1的影响。
Oxlumo的批准是基于两项研究的数据。在第一项研究中，一项随机的安慰剂对照试验，26患者6岁及以上的年龄较大，每三个月接受每月注射Oxlumo，然后每三个月进行维护剂量，而13名患者接受了安慰剂注射。接受Oxlumo的患者平均尿液中的草酸盐降低了68％，而接受安慰剂的患者降低了12％。六个月后，有52％的Oxlumo治疗的患者与没有接受安慰剂的患者达到了正常的24小时草酸盐水平。第二项研究是对16例6岁以下的患者进行了一项开放标签研究。数据显示，六个月后，尿液中草酸盐平均降低了71％。
Oxlumo最常见的副作用包括注射部位反应和腹痛。
批准已授予Alnylam Pharmaceuticals Inc.
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引用：首先批准用于治疗罕见代谢障碍（2020年11月25日）2022年5月30日从//www.pyrotek-europe.com/news/2020-11-drug-rare-metabolic-disorder.html检索到30年5月30日。
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