FDA小组评论1 2年来新的阿尔茨海默氏病药物
几十年来最大的药物之一的决定是迫在眉睫的,美国监管机构正在考虑是否批准的第一个医学声称从阿尔茨海默病精神下降缓慢,最常见的痴呆症。
一个外部专家小组会议星期五aducanumab建议美国食品和药物管理局,A药物从剑桥,马萨诸塞州的生原体inc .)和日本卫材公司。FDA并不总是遵循委员会的建议,但通常,直到3月来决定。
这种药物不治疗或逆转阿尔茨海默氏症;索赔是适度放缓的速度下降。
证据是黑暗:公司去年停止了两项研究,药物似乎并不工作,然后做了一个大变脸,说额外的结果表明它是有效的在一个研究中在高剂量。结果还没有被发布。
FDA工作人员周三发布的报告做了一个一般的观点,说积极的研究可能会“非常有说服力。”But an FDA statistician noted flaws and inconsistencies in the results and potential safety issues.
药物将非常昂贵,“可能我们的卫生保健系统搞破产”而给病人错误的希望,消费者团体公共公民发出警告。
超过500万人在美国和全世界有更多的阿尔茨海默氏症。当前药物只是暂时缓解症状和最后一个批准近二十年前。
美国食品和药物管理局评估侧重于安全性和有效性。但倡导者批准,包括阿尔茨海默氏症协会正在推动将需要决定的一部分。
“有一个可怕的和激烈的需要”帮助人们影响疾病的“破碎的现实”,该协会写信给FDA。协会有450000美元从去年生原体和卫材不到占其总收入的1%。
其他人说需要一种药物对工作还是没有轴承是安全的。
“这是一个困难的决定。我认为这将是有争议的,无论它如何下跌,”博士说霍华德沉默,首席科学官阿尔茨海默氏症的药物发现的基础上,咨询生原体。
关于药物
Aducanumab(发音“add-yoo-CAN-yoo-mab”)旨在帮助明显有害的一种叫做从大脑中β-淀粉样蛋白的蛋白质。其它试验药物,但它没有不同病人的思考能力,照顾自己或独立生活。
生物技术药物制成的活细胞,和这些药物很贵。没有价格估计已经宣布了药物,以静脉注射,每月一次。事指出生原体对其他疾病的药物花费3500美元一个月,加上费用每个输液。
如果aducanumab被批准,它将覆盖的医疗保险,政府计划为老年人。FDA和医疗保险被禁止考虑当评估一个新的药物或治疗成本。
即使是合格的药品可能会贵。只有经过测试在患有轻度痴呆阿尔茨海默氏症或称为轻度认知障碍的不太严重的情况。验证诊断所需的脑部扫描,花费5000美元或更多。保险公司包括医疗保险不包括扫描,因为他们的好处还不清楚,但这可能会改变如果扫描成为通向治疗。
的证据
从历史上看,美国食品和药物管理局经常需要两项研究显示安全性和有效性,但近年来放松标准。
每个两个aducanumab研究了大约1650人,中途停止约当药物似乎行不通。生原体说,后一项研究结果显示积极在最高剂量;第二项研究显然是负面的。该公司表示,两人研究分析显示时间最长的最高剂量的好处。
但是有很多关于这种分析的有效性问题。另一个问题:研究改变后开始让一些人得到更高的剂量。和安慰剂组积极研究恶化超过一个消极的研究,这可能有助于解释为什么aducanumab出现更好的相比之下。
FDA审查在很大程度上认为安全问题,包括大脑肿胀发生在多达三分之一的病人,往往导致停药的药物。
FDA需要第三个研究来测试药物的理想条件,得到一个明确的答案,梅奥诊所的David Knopman博士说。他在美国食品和药物管理局顾问小组但不会投票aducanumab因为他领导了一项研究。他和其他的医生发表日志报告本周早些时候反对批准。
这将意味着对病人
任何从药物中获益”是相对较小的,“以利以谢Masliah博士说,首席美国国家老龄化研究所神经科学。
在积极的研究中,药物温和放缓的速度精神这家目前只差0.39 18分的思维技能。多少这意味着能够独立生活,认识到家庭成员或记住事情还不清楚。
药物去除淀粉样蛋白可能需要结合药物做其他事情在大脑中,并使用足够早在损害发生之前,做得好,Masliah说。
如果药物被批准,美国神经病学学会敦促FDA不使它成为一个广泛的授权,这可能使许多病人药物可能伤害而不是帮助,并可能“压倒在卫生保健系统”。
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