基因疗法启动提高AAV基因治疗效率

最大化的效率腺相关病毒(AAV)基因治疗的目的是新平台试点项目的国家卫生研究院(NIH)。美国国立卫生研究院平台载体基因治疗(PaVe-GT)项目是发表在同行评议的期刊人类基因治疗。

“PaVe-GT是科学实验转化倡议,旨在利用的力量平台向量和疾病的关系来帮助实现基因治疗对患者的承诺罕见疾病,”美国国立卫生研究院PaVe-GT团队。

基因治疗,介绍工作副本的一个有缺陷的基因,可以解决养护罕见,单基因隐性突变引起的疾病导致的损失函数。主要限制因素是有效地交付治疗的能力基因到靶细胞。PaVe-GT将使用AAV9向量作为一个平台来开发为四个罕见疾病基因治疗产品。他们都是在相同的使用相同的生产设施和生产净化方法。唯一的区别将治疗基因的有效载荷。

“罕见疾病的本质很难提供治疗大多数病人在缺乏像PaVe-GT平台的方法。因此,PaVe-GT可能“铺平了道路”的力量基因治疗对于许多患者可能被排除在外的治疗潜力,”根据人类基因治疗的特伦斯·r·Flotte主编,医学博士,西莉亚和艾萨克Haidak医学教育教授和院长,院长,和常务副总理,马萨诸塞大学医学院。