诱导肝再生增强CRISPR/ cas9介导的基因修复

使用甲状腺激素促进肝细胞增殖增强了小鼠肝脏中CRISPR/ cas9介导的基因修正的效率。根据同行评议杂志，这种饮食诱导肝细胞再生可能是一种增强肝脏基因修复的可行临床策略人类基因治疗。

该研究是在酪氨酸血症1型小鼠模型中完成的。在新生小鼠中，a基因修正肝细胞的频率达到~10.8%，”俄勒冈健康与科学大学和合作者张庆硕说。“在成年小鼠中，效率明显降低至~1.6%。”

使用甲状腺激素T3在成年小鼠中临时诱导肝细胞分裂，基因修正效率显著提高到3.5%。

”的承诺基因编辑为人类基因治疗最初是通过对干细胞和淋巴细胞以及视网膜等小器官的体外操作实现的。如果基因编辑变得足够有效来纠正遗传缺陷在肝脏体内，它可以用于治疗更广泛的疾病。本文的工作使这一领域更接近这个目标。人类基因治疗Terence R. Flotte，医学博士，Celia and Isaac Haidak医学教育教授，马萨诸塞大学医学院院长、教务长和执行副校长。

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