个性化药物筛选可以指导治疗儿童脑癌

Sanford Burnham Prebys医学科学家发现研究所,加州大学圣地亚哥医学院和老板霍普儿童癌症中心海德堡(北泽阀门)表明,个性化药物屏幕可以用来识别新的成神经管细胞瘤治疗候选人,儿童最常见的恶性脑癌。措施的有效性的方法治疗使用肿瘤细胞从活检获得和可以执行几个使它的最快的信息来源之一,用于临床决策。基于这个概念验证研究,发表在癌症研究,临床试验使用的方法是目前的计划。

“我们的发现表明,个性化药物筛选可以帮助我们摆脱放之四海而皆准的方法治疗成神经管细胞瘤患者,”罗伯特•Wechsler-Reya说博士研究的通讯作者,教授和主任Sanford Burnham Prebys肿瘤启动和维护程序,和程序神经肿瘤学学会举办第三约瑟夫粘土研究中心主任和基因组学雷迪儿童基因组医学研究所。“我们已经表明,我们可以确定治疗方法,使用其他方法无法预测,而且可以用于临床决策结果对病人改善的效果。儿童被诊断为成神经管细胞瘤和他们的父母,更好的治疗不能足够快的到达。”

努力寻找个性化成神经管细胞瘤的治疗方法,包括四个不同的subgroups-WNT,声波刺猬(嘘),组3组4已没有成功。大多数病人仍然得到相同的treatments-brain手术切除肿瘤放疗和化疗紧随其后尽管不同肿瘤的分子特征。因此,三分之一的孩子死于癌症;和儿童生存往往严重,终身治疗的副作用,包括认知障碍和患癌症的可能性更大了。

“精密医学某些癌症的治疗发生了革命性变化。现在,我们希望个性化药物屏幕将扩大这些好处与脑癌的孩子,”医学博士约翰·克劳福德说该研究的作者之一、瑞迪儿童Hospital-San的神经肿瘤学学会举办的项目主管。“个性化药物屏幕允许我们裁缝治疗每个病人的肿瘤,可能挽救更多的孩子和保护别人的生命的毁灭性的长期接受化疗和放疗的副作用在这样小的年纪。”

扩大成神经管细胞瘤的“医药箱”

在这项研究中,科学家们从patient-derived最初筛选成神经管细胞瘤肿瘤异种移植(PDX),模型由病人的脑部肿瘤移植到老鼠,对药物库包含近5000种化合物。屏幕识别出一些药物暂停从集团3成神经管细胞瘤细胞的生长,最致命形式的疾病;这些药物之一,放线菌素D,延长小鼠的生存窝藏相应PDX模型。

“我们非常激动,这个屏幕显示的药物能有效治疗组3成神经管细胞瘤,这是最积极的亚型,”杰西卡Rusert说,博士,该研究的第一作者和Wechsler-Reya实验室的博士后研究员。“放线菌素D自1950年代以来一直用于治疗其他小儿癌症,这意味着我们有广泛的儿童信息安全,因此它可以相对迅速地进入人体测试。”

放线菌素D似乎也比一些标准化疗提供了一线希望,它可以取代严酷的治疗方案,让一些孩子有严重的长期的副作用。

从实验室到临床跳跃

确认这种方法可以用在现实世界中,科学家们完成了一个“测试运行”使用大脑肿瘤移除一个8岁的男孩新诊断出患有转移性成神经管细胞瘤。一个个性化的药物屏幕上发现一些药物,可能工作为他的肿瘤类型,综述了,结果被一个分子肿瘤一组医生和科学家们共同讨论治疗方案。虽然每个协议,孩子继续标准治疗治疗,结果表明,个性化的治疗方案可以被创建的时间指导护理决策。

“我们想要走向未来,医生会说,”你成神经管细胞瘤;现在这是你的具体的治疗方案,“Wechsler-Reya说。“我们的研究表明,这是可以做到的。现在我们需要证明该方法在临床工作。”

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