革命CRISPR-based基因组编辑系统治疗杀死癌细胞的技术

特拉维夫大学的研究人员(τ)证明了CRISPR / Cas9系统是非常有效的治疗转移性癌症,一个重要的步骤在寻找治疗癌症的方法。研究人员开发出一种新型脂质nanoparticle-based交付系统,专门针对癌症细胞通过基因操作和破坏它们。系统,称为CRISPR-LNPs,携带基因信使(信使RNA),为CRISPR编码酶Cas9充当分子剪刀,把细胞的DNA。

的革命工作是在实验室里进行的丹教授同行,副总裁为研发和实验室主任精密纳米Shmunis生物医学和癌症研究学院的τ。研究是由丹尼尔博士一起Rosenblum博士生安娜Gutkin教授和他的同事们同行的实验室,与博士合作Dinorah Friedmann-Morvinski学院的神经生物学,生物化学和生物物理学在τ;Zvi r·科恩博士,神经外科肿瘤学单位和副主任示巴医学中心神经外科学系;Mark a . Behlke博士IDT公司首席科学官和他的团队;朱迪·利伯曼教授,波士顿儿童医院和哈佛医学院。

开创性的研究的结果,这是由ICRF(以色列癌症研究基金会),发表在2020年11月科学的进步。

“这是世界上第一个研究证明CRISPR基因组编辑系统可以用于治疗癌症有效地一种有生命的动物,”教授说同行。“它必须强调,这不是化疗。没有副作用,癌细胞治疗以这种方式永远不会再变得活跃。的分子剪刀Cas9减少癌细胞的DNA,从而中和它和永久防止复制。”

检查使用的可行性技术来治疗癌症,同行教授和他的团队选择了两种最致命的癌症:胶质母细胞瘤和转移性卵巢癌。胶质母细胞瘤是最积极的一种脑癌,15个月后的平均寿命诊断和5年生存率仅为3%。研究人员表明,单一治疗CRISPR-LNPs翻了一番与胶质母细胞瘤肿瘤小鼠的平均寿命,提高他们的整体存活率约30%。

卵巢癌是女性死亡的主要原因,女性生殖系统的最致命的癌症。大多数病人诊断在疾病的晚期转移已经蔓延到全身。尽管近年来进步,只有三分之一的病人生存这种疾病。CRISPR-LNPs治疗转移性卵巢癌小鼠模型整体存活率提高了80%。

“CRISPR基因组编辑技术,能够识别和改变任何基因片段,已经彻底改变了我们破坏的能力,修复或者替换基因以个性化的方式,“同行教授说。“尽管在研究中广泛使用,临床实施仍处于起步阶段,因为需要一个有效的交付系统安全、准确交付CRISPR靶细胞。交付系统开发目标DNA负责癌细胞的生存。这是一个创新的积极治疗癌症,今天没有有效的治疗方法。”

研究人员指出,通过展示其潜在治疗两个积极的癌症,技术打开了许多新的可能性治疗其他类型的癌症以及罕见遗传疾病和慢性艾滋病等病毒性疾病。

“我们现在打算继续实验非常有趣的基因与血液癌症,以及遗传杜氏肌萎缩症等疾病,”教授说同行。“这可能会花一些时间在人类可以使用新的治疗之前,但我们很乐观。整个场景的分子药物利用信使RNA(基因信使)是在事实上,大多数COVID-19疫苗目前正在开发都是基于这一原则。当我们第一次谈到与信使rna治疗12年前,人们认为这是科幻小说。我相信在不久的将来,我们会看到许多个性化治疗基于遗传messengers-for癌症和遗传性疾病。通过Ramot,τ的技术转让公司,我们已经谈判与国际公司和基金会,旨在带给人类患者基因编辑的好处。”

---

---