AL淀粉样变的新疗法将被宣布

由美国国立卫生研究院下属的国家癌症研究所(NCI)资助的癌症临床试验小组SWOG癌症研究网络的研究人员已经证明，批准用于治疗多发性骨髓瘤的单克隆抗体isatuximab可以有效治疗复发难治性AL淀粉样变性，研究结果将在12月5日至8日举行的2020年美国血液学学会(ASH)年会上宣布。

淀粉样变性是一种罕见的疾病在美国，每年约有4500例确诊病例。像它的癌表亲多发性骨髓瘤，淀粉样变性涉及浆细胞在这种情况下，会导致它们产生异常的蛋白质纤维，在组织和器官中积聚，导致重要器官功能障碍、衰竭和死亡。许多治疗多发性骨髓瘤的药物也对AL淀粉样变性患者有效。然而，许多AL淀粉样变性患者在初始治疗后病情复发，这就需要新的治疗方案。SWOG研究小组希望对这些复发难治性患者进行isatuximab测试。

艾玛·斯科特医学博士是葛兰素史克制药公司的医学总监，也是俄勒冈健康与科学大学(OHSU)血液学和肿瘤内科的兼职副教授，她在OHSU全职工作时设计了II期试验。该试验目前由耶鲁大学癌症中心的Terri Parker医学博士和波士顿医疗中心的Vaishali Sanchorawala医学博士领导。S1702试验招募了来自32家医院和诊所的43名患者。所有患者之前都曾接受过AL淀粉样变的治疗，其中35例符合接受研究药物的条件。患者每周静脉注射异妥昔单抗，为期28天，然后每隔一周静脉注射多达24个周期。中位治疗时间约为12个月。

研究人员的主要目的是确定患者的血液学反应——一种可以很好地指示治疗效果的血细胞计数。在35名使用isatuximab治疗S1702的患者中，总体缓解率为77%。35例患者中，1例患者血液学完全缓解，19例患者部分缓解良好，7例患者部分缓解。

帕克说:“这对已经接受过淀粉样变性治疗的患者来说是一个鼓舞人心的消息，他们正在寻找另一种更有效的治疗方法。”“这是isatuximab在这种疾病人群中的首次研究，如果III期研究证实了我们的结果，我们就为这种罕见疾病的患者开辟了另一种治疗选择。”

SWOG团队还收集了重要的安全信息。总体而言，35例患者中有19例停止治疗，最常见的原因是不良事件、疾病进展、次优反应和与COVID-19相关的担忧。最常见的与药物相关的副作用通常是轻微的。其中包括17名患者(占服用研究药物患者的49%)的输液相关反应，以及贫血和淋巴细胞减少。总的来说，研究人员发现了一种良好的安全配置，两者相似单克隆抗体在淀粉样变中测试。

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