两项针对镰状细胞性贫血的基因治疗试验显示出了有希望的结果

两组独立工作的研究人员在针对镰状细胞性贫血的基因治疗试验中取得了成功。两个团队都在新英格兰医学杂志描述他们的工作和结果。第一支队伍由来自美国、德国、加拿大和法国的成员组成;他们使用CRISPR-Cas9基因编辑系统来促进镰状细胞性贫血患者胎儿血红蛋白的产生。第二组由哈佛医学院和丹娜-法伯癌症研究所的成员组成。他们也试图促进镰状细胞贫血患者的胎儿血红蛋白的产生，但使用了一种不同的技术，通过病毒载体引入RNA，改变胎儿血红蛋白基因的表达。

镰状细胞贫血是一种遗传性血液疾病，主要发生在非洲人后裔中。是由血红蛋白基因突变引起的。这些变化导致了加固红细胞强迫它们变成镰刀状。这些细胞会阻塞血管，给病人带来疼痛，有时还会导致器官损伤或中风。

这两种新的治疗方案都是临床试验的一部分，都旨在改变导致镰状细胞性贫血的基因。在这两种情况下，医生都摘除了一些病人的造血干细胞并试图使患有这种疾病的人体内失去活性的基因开关失效。然后，患者接受化疗以摧毁有缺陷的细胞;新改变干细胞然后再注入病人体内。随着时间的推移，干细胞长成了正常的血细胞，患者也摆脱了这种疾病。

两个小组的试验都取得了成功——使用CRISPR-Cas9的小组大约在17个月前进行了他们的第一次测试，到目前为止，患者没有表现出与镰状细胞性贫血相关的疼痛迹象。自那以后，其他病人也有类似的结果。该研究小组还尝试了一种类似的技术来治疗地中海贫血患者。地中海贫血是另一种遗传性疾病，由于与镰状细胞性贫血患者在大致相同的区域发生基因突变，患者产生的血红蛋白很少或没有。在过去的几年中，第二个团队已经对6名患者实施了他们的手术，到目前为止，还没有看到任何失败。

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