Venetoclax添加到标准治疗显示了承诺在高危骨髓血液癌症
这部小说口服药物venetoclax可以安全地添加到标准治疗高危骨髓血液癌症和一些早期研究改进结果的组合显示了承诺,说丹娜-法伯癌症研究所的科学家们。
Venetoclax癌症的生存目标蛋白质,使他们更容易受到治疗导致癌细胞自我毁灭。它是第一个在一个新类的药物称为bcl - 2抑制剂和在2016年首次批准确定病人慢性淋巴细胞白血病。
虚拟62美国社会的血液学(灰)年会,dana - farber杰奎琳·加西亚,医学博士,两份研究报告,检查相结合的安全性和有效性venetoclax与标准治疗高危患者与骨髓血液癌症如急性髓系白血病(AML)和骨髓增生异常综合征(MDS)。
在一项研究中,venetoclax添加到标准化疗管理AML患者或MDS之前接收强度来调节干细胞移植。老年患者或患者并发症通常建议减少强度调节移植,因为他们更少有毒的病人。降低强度调节化疗给耗尽病人的免疫系统(接受者)预防排斥反应的供者干细胞(移植)。然而,减少化疗强度调节方法与高复发的风险。因为结果很穷在骨髓血液癌症患者移植后复发,研究者提出增加venetoclax化疗的目的是杀死前的AML细胞或MDS病人接受移植重建造血和免疫系统。希望是venetoclax使移植前化疗,药物氟达拉滨和白消安组成的,更effective-lessening复发的风险。
为了测试这个疗效和安全性的策略,结合给22名患者年龄在25到71年,AML, MDS,或MDS /或然数。在这些患者中,35%的人中间危险疾病和疾病风险有不良65%。
加西亚和合作者报道,22日患者道供者细胞(移植后恢复计数恢复),我们没有观察到严重的额外的毒性的venetoclax。此外,移植物抗宿主病(GVHD)利率和添加venetoclax没有增加。这一分析的时候,七22名患者的复发,五人死亡。活着的患者的中位生存没有达到,但是6个月组总体存活率是84%和无进展生存率是76%。总的来说,结果令人鼓舞很高危患者人群。
加西亚说,添加venetoclax没有导致任何毒性增加。venetoclax的结合、氟达拉滨和白消安”展示了有前途的临床活动支持进一步评估高危疾病的特性,”她说。
在另一项研究中报道了加西亚,venetoclax结合药物阿扎胞苷治疗高风险MDS患者需要治疗,没有立即接受移植的研究开始。阿扎胞苷称为hypomethylating经纪人帮药物,肿瘤抑制基因的表达增加了减缓癌细胞的生长。然而,阿扎胞苷单独在MDS和总体反应率较低总体中位数生存大约是15个月。
研究人员指出,与代理hypomethylating venetoclax显示协同活动的实验室研究。这种组合最近被FDA批准用于治疗治疗AML患者密集化疗的资格。测试的安全性和有效性这种组合在人类中,调查人员对57高危MDS患者以前从未被治疗。患者年龄从26 - 85岁,中位数为71。
结果显示一个令人印象深刻的总体响应率为77%,其中完全缓解42%,骨髓的完全缓解率42%。位总生存期是没有达到;平均响应时间是14.8个月。中位无进展生存期是17.5个月。
MDS患者通常报告疲劳由于潜在疾病和贫穷的生活质量。研究还评估patient-reported结果的人口在治疗。研究人员说物理功能是通过治疗48周确认维护治疗的耐受性。此外,临床上有意义的改善疲劳和呼吸急促是通过循环的开始5和通过48周的维护。
最常见的不良事件是便秘、中性粒细胞减少和恶心。最常见的严重不良事件与热嗜中性白血球减少症,为42%。预防性抗生素被要求帮助减少并发症。
加西亚和他的同事们得出的结论是,venetoclax和阿扎胞苷”展示了有前途的功效,包括响应耐久性和可接受的安全性高危MDS患者。”A phase 3 clinical trial (VERONA) was launched comparing azacitidine plus venetoclax to azacitidine plus placebo for the treatment of frontline higher risk MDS based on these encouraging data.
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