研究ALS药物预二酮进入试验

2020年，马萨诸塞州综合医院的Sean M. Healey＆AMG中心推出了第一个针对肌萎缩性侧面硬化症（ALS）的平台试验，在该试验中，对多种治疗进行了测试和评估，以加速为ALS患者开发疗法。进入平台试验的毒品候选人是由一群专家ALS科学家和Healey Center Science咨询委员会成员选择的。研究人员现在已经在试验中添加了第四种有前途的药物 - 预二吡啶，并于本周在MGH现场接受了学习药物。

丙氨酸刺激Sigma-1受体（S1R），该蛋白质调节与神经退行性疾病相关的各种细胞过程。该药物是由Prilenia开发的，Prilenia是一家临床阶段制药公司，正在开发神经退行性和神经发育障碍的治疗方法。临床前研究表明，丙吡啶丁胺作为对ALS患者的治疗方法，该治疗方法是一种无法治愈的退化性疾病，可攻击脑和脊髓神经细胞。

“ S1R是一个经过遗传验证的ALS的靶标，实验室实验显示了pridopidine校正神经退行性过程的巨大潜力。此外，该药物在以前的临床上显示出极好的安全记录试验”，Merit Cudkowicz，医学博士MD，Sean M. Healey＆AMG ALS中心主任，Mass General，神经病学系负责人，Healey ALS平台试验的首席研究员。

“我们很高兴将pridopidine添加到Healey ALS平台试验中。平台试验旨在破坏药品ALS的开发。试验基础设施是永久的，旨在测试更多药物，直到为所有ALS找到治疗方法。以自夏季推出以来，尽管199日大流行构成了一些挑战，但以自夏季推出以来，我们可以体验到记录的入学水平。”

平台试验方法可以加快科学发现，降低成本，并允许参与者的数据共享。这会导致高统计能力，并使更多的参与者可以接受（而不是安慰剂）治疗。

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