新的综述强调了“转型”囊性纤维化药物的好处

利物浦大学研究人员的新系统审查突出了三重组合治疗对囊性纤维化（CF）的福祉的积极影响。

2020年8月，欧盟委员会正式授予Kaftrio的许可，这是第一个三重联合治疗来解决CF的潜在原因。结合Elexacaftor，Tezacaftor和Ivacaftor的治疗现已在NHS上提供，为众多携带CF的成千上万的人提供了希望。

超过80％的人囊性纤维化至少有一个有缺陷的基因变异F508del的副本。在英国，Kaftrio可以处方给12岁及以上有两个F508del突变副本的人，或一个F508del副本和一个“最小功能突变”副本的人。

在一个新的Cochrane图书馆审查在美国，研究人员研究了纠正F508del突变的不同药物(或药物组合)，首次包括来自三个Kaftrio试验的数据。

他们看着19个随机对照试验，包括在全球2959名与会者之间的单一治疗，双重治疗和三重治疗方法，并评估了对患有CF的人类重要的影响，如生存，生活质量，肺功能和安全。

该团队发现，对于12岁或更老的CF患者，有一个或两个F508del变异，有高质量的证据表明，6个月后，elexacaftor、tezacaftor和ivacaftor三联疗法改善生活质量和肺功能(几乎没有副作用)。然而，还需要对儿童(12岁以下)和呼吸功能较严重的儿童进行进一步的试验，并进行进一步的长期安全监测。

Kevin Southern教授是这项研究的负责人，他从事儿童CF护理超过30年。

他说：“他说：”与团队合作以产生这一全面审查，这清楚地识别了这一点积极的影响三重疗法对CF的人们在福利上。

“试验确定的益处将被证明是革命性的年轻人他们现在可以专注于在成年生活中保持良好的健康。

“审查得出结论，患有一个或两个F508del基因变体的CF人员将受益于这种干预。在一些国家，具有此基因变体的人无法访问这一重要的新人治疗由于资金和监管问题，这代表了一个需要解决的严重不平等。”

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