早期的承诺对杜氏肌萎缩症治疗

一个实验性的基因治疗杜氏肌萎缩症显示承诺,一个小研究显示。

严重的肌肉dystrophy-which影响大约一个3500年出生的男性每年在美国States-causes肌肉逐渐削弱,受伤后丧失了再生的能力。

肌肉组织最终取代脂肪和胶原蛋白。许多孩子的疾病需要轮椅的青少年,和他们的心脏和肺的进展受到影响。

杜氏肌萎缩症是由肌营养不良蛋白的基因的突变引起的,一种蛋白质必不可少的肌肉的生长和健康。的实验治疗提供一种抗肌萎缩蛋白基因直接肌肉。

这项研究中,由一个团队(UF)在盖恩斯维尔的弗洛里达大学的,包括6个男孩,4到7岁,杜氏肌萎缩症。三个收到了基因疗法和三个接受标准治疗。

男孩在基因治疗组较低脂肪浸润在肌肉比那些接受标准治疗报告称,最近在网上发表《美国医学会杂志》网络开放。

“看到男孩的肌肉脂肪分数保持如此低的在研究期间真的很激动人心,”丽贝卡Willcocks第一作者说,研究大学助理教授物理治疗。

进一步的研究是必要的,但这个小研究的结果是鼓舞人心的,据研究人员。

去年发表的一项研究JAMA神经学发现四个男孩与杜乡接受基因疗法改善身体功能了一年。

“最初的临床试验结果表明,这些男孩改善功能,但因为男孩太年轻,很难说有多少运动机能收益是由于基因疗法治疗和多少是由于正常的生长和成熟,“Willcocks在一次大学新闻发布会上说。

她和她的同事们率先使用新测量成像称为MRI生物标志物来评估肌肉男孩的变化。

资深作者Krista Vandenborne说,这项研究提供了支持证据基因治疗在杜乡肌肉萎缩症和使用核磁共振生物标志物来评估治疗的价值。

Vandenborne部门的负责人在佛罗里达大学公共卫生学院的物理治疗和医疗行业。

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