具有里程碑意义的研究，旨在提高儿童侵袭性癌症的存活率

一种新的药物组合可以帮助一些患有最具侵略性的儿童脑癌之一的儿童提高生存率，同时副作用更小。

来自西澳大利亚州、美国和德国的研究人员和临床医生合作开发了治疗儿童成神经管细胞瘤的创新方法，使用双管齐下的攻击来阻止癌症细胞从自我修复开始，他们的发现已经发表在医学杂志上，科学转化医学．

化疗和放疗药物通过破坏癌细胞的DNA来杀死癌细胞，但这些细胞通常能够修复自己受损的DNA，并在治疗后继续生长。

该团队对许多不同的疗法进行了广泛的实验室建模，并发现一种新型分子靶向药物prexasertib在与化疗联合使用时能够“关闭”癌细胞的自我修复能力。

这些发现为目前在澳大利亚和美国进行的药物联合临床试验铺平了道路。这项试验被称为SJ艾略特，以4岁的珀斯男孩艾略特·帕里什命名，他在2011年与成神经管细胞瘤的战斗中失败了。

Telethon Kids脑肿瘤研究的联合负责人Raelene Endersby博士说，这项试验是多年来评估患有特定类型成神经管细胞瘤的儿童的新治疗方案的结果。“我们的挑战是找到新的药物，我们可以结合现有的治疗方法来治疗这种疾病。”

恩德斯比博士说，经过八年严格的实验室工作所产生的结果使多国团队能够设计临床试验。她说:“我们实际上已经使用了所有这些详细的实验室信息来选择哪些患者应该参加试验，哪些组合应该进行测试，然后用这些信息来设计临床试验。”“这是针对这种疾病的首次尝试，所以真的非常令人兴奋。”

珀斯儿童医院肿瘤和血液科主任、电视儿童脑瘤研究联合负责人尼克·戈塔多教授说，有太多的儿童死于脑癌，而那些幸存下来的儿童往往会受到治疗的永久性副作用的影响。“我们知道我们可以通过研究来改变这一点，找到并使用更有效的治疗方法癌症对身体造成的附带伤害更小。这是我们8年研究的目标，也是我们目前正在SJ Eliot临床试验中进行的测试。”

圣裘德儿童研究医院癌症生物学项目的联合负责人Martine Roussel博士说，使用分子靶向药物可以使临床医生针对特定儿童的疾病量身定制治疗方案。

她说:“如果我们能提高我们给这些孩子的治疗的有效性，这不仅能提高他们的生存机会，还意味着我们可以减少治疗期间让他们接触的毒素的数量。”“这将意味着更少的副作用，并降低由治疗本身引起的继发性癌症的风险。”

来自德国海德堡霍普儿童癌症中心(KiTZ)的科学家也为这项重要的研究做出了贡献。

成髓细胞瘤是儿童最常见的脑瘤类型，始于大脑的下背部，涉及肌肉协调、平衡和运动。大约30%孩子们被诊断患有此病的人都无法存活。

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