研究人员使用CRISPR建立第一型急性髓样白血病进展

由西奈山（Icahn Mount Sinai）伊坎医学院（Icahn Medicine）领导的研究团队已建立了第一个蜂窝模型，描绘了急性髓性白血病（AML）的演变，从其早期到后期。通过使用基因编辑技术来改变使细胞恶性肿瘤的基因，该团队能够确定早期疾病阶段的潜在治疗靶标。该研究在杂志上报道了细胞干细胞二月里。

治疗靶标不仅适用于AML，还适用于AML血癌骨髓增生性综合征和克隆造血症，通常是一种普雷血症。

“我们本质上是从头开始建造的白血病模型，该白血病的特征是分子变化这种疾病进展的基础，这使我们能够确定其发展中最早的事件可以针对治疗的目标。”在这项研究中。“通过创建第一个细胞模型来跟踪人白血病的演变，我们相信我们已经朝着揭示该疾病的细胞生物学迈出了重要的一步。我们已经确定了在疾病过程早期发生的分子脆弱性，这可能会导致对AML的生物标志物和新颖的治疗方法，这是过去对医学科学如此难以捉摸的目标。”

AML是血液和骨髓的癌症，这是骨骼内部的海绵状组织。该疾病主要影响白细胞，是成年人中最常见的白血病之一，在美国，每年有20,000多例新诊断的病例。尽管近年来针对该疾病的几种新药物已经引入了几种新药，但它们的患者结局明显改变或生存。

通过通过CRISPR介导的基因编辑引入特定的引起白血病的基因突变，Sinai Mount研究人员被决心更好地了解白血病进化的连续阶段。CRISPR是一种强大的工具，可让团队更改诱导多能茎中的DNA序列细胞（IPSC）创建具有越来越多的突变基因的模型，该模型显示出与髓样疾病中的人类对应物相对应的进行性恶性特征。CRISPR基因编辑使用CAS9，这是一种像一对分子剪​​刀一样具有切割DNA链的酶。通过使用这些工具，研究人员能够将正常细胞的分步转换概括为恶性细胞。

“ CRISPR/CAS9和IPSC技术为我们提供了一个独特的机会，可以表征AML阶段之间过渡和利用这些更改的变化的变化，以查明目标基因对于早期干预，” Papapetrou博士解释说。

具体而言，研究人员发现，炎症性和先天免疫途径构成了这种早期靶标，并证明了这些途径，在血液癌中试用的疗法和免疫相关疾病的抑制剂可能是AML和AML和AML的治疗方式。骨髓增生异常综合症。

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