新的建议旨在消除骨髓瘤试验中的种族偏见

来自Dana-Farber癌症研究所、美国食品和药物管理局(FDA)和美国癌症研究协会(AACR)的研究人员发布了旨在解决非裔美国人在多发性骨髓瘤(MM)临床试验中代表性不足的建议。这是一种血液癌症，在白人中是两倍的致命。

这项研究今天发表在AACR杂志上血液癌症发现，是设计的“路线图”骨髓瘤临床试用消除种族偏见通过纳入更多的非裔美国患者，以及从非裔美国患者的医疗记录中收集“真实世界”的数据。通过这个由FDA和AACR发起的联合研讨会，一群研究人员，医生，患者，统计学家制药行业为了提高MM治疗在非裔美国人中的有效性，监管机构审查了现有的问题。

在美国，每年约有3万人被诊断为多发性骨髓瘤，导致超过1.25万人死亡。非裔美国人被诊断为骨髓瘤的可能性是白人的两倍多——每10万人中15.9人比7.5人，死于骨髓瘤的可能性是白人的5.6人比2.4人。

虽然这种疾病目前还不能治愈，但近年来一系列新的治疗方法普遍改善了骨髓瘤患者的预后。然而，令人担忧的是，来自大型多发性骨髓瘤临床试验的数据显示，在最近10年期间，非裔美国人的入学率下降了3.5%，更重要的是，大多数种族和少数民族患者参加了没有使用新药物的试验。Dana-Farber癌症研究所的Kenneth C. Anderson医学博士说:“在非裔美国人身上没有其他群体那么大的进展。”他是这项研究的通讯作者，也是Lebow骨髓瘤治疗研究所和Jerome Lipper多发性骨髓瘤中心的项目主任。“非裔美国人参加多发性骨髓瘤新药物或治疗临床试验的人数非常低。当他们登记时，他们使用新疗法治疗的结果与其他患者相同，甚至更好，”他说。

非洲裔美国人占确诊骨髓瘤患者的20%，但2003年至2017年，在骨髓瘤新药和生物许可申请的患者中，非洲裔美国人仅占4.5%。这种差异引起了人们的关注，即由于非裔美国人和白人骨髓瘤患者之间潜在的基因和生物学差异，治疗性临床试验的发现可能对非裔美国人并不完全有效。

这些新建议来自于2020年2月在华盛顿特区举行的研讨会，该研讨会由FDA的Nicole Gormley医学博士、Lola fashoin - aje医学博士、公共卫生硕士以及安德森共同主持规管科学及政策小组委员会AACR。该组织建议对制造商正在寻求批准的药物的临床试验设计进行一些修改。他们包括:

• 尽可能扩大资格标准。例如，排除高血压和肾病患者的研究标准可能不成比例地排除了非裔美国人。包括这些患者可能使研究人员可以收集更多的种族和民族亚人群的数据。
• 要求试验发起者完成多样性研究计划，为招收不同的参与者设定目标。
• 任命一名多元化官员协助试验设计和招聘。试验设计应包括疾病亚型和特征最常见的非洲裔美国人。参与研讨会的患者和患者倡导者强烈支持多样性官员的建议，“定义支持非裔美国人参与临床试验的策略”。该建议强调，多样性官员的存在“将使研究人员和行业负责，开展更具包容性和以患者为中心的试验”。

其他建议涉及在批准后期间收集临床试验数据。在药物进入临床使用后进行的研究可以确定种族和民族亚人群之间在安全性和有效性方面的差异。

这些建议还寻求通过指导利益攸关方制定战略，克服临床、社会和社会经济方面的障碍来增加多样性。

Anderson强调了骨髓瘤患者参与制定建议的研讨会的重要性。

他说:“在消除临床试验中明显的种族差异问题的合作努力中，我们的病人是真正的鼓舞者和英雄。”“如果我们能做到。临床试验更具有包容性和代表性的现实世界的患者，我们不仅可以提高非洲裔美国患者的参与，而且还为更广泛的新药开发提供了一个范例。”

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