镰状细胞疾病基因疗法停止的试验

在两名参与者被诊断出患有癌症后，已表明有望的镰状细胞疾病的新基因疗法的临床试验已停止。

治疗开发商Bluebird Bio说，五年前接受治疗的患者骨髓增生异常综合症，而另一个发展出急性髓样白血病，但纽约时报报告。

尽管目前尚不清楚是什么原因导致了癌症，但一种可能性是用于提供该癌症的病毒基因治疗患者骨髓中血液形成细胞的关键DNA受损。那就是最坏的情况是，医学博士约翰·蒂斯代尔（John Tisdale）说，国家心脏，肺部和血液研究所的细胞和分子治疗分支负责人。

但是，两种癌症都是由强大的药物Busulfan引起的，该药物用于清除骨髓，以使基因治疗修饰的新细胞为新细胞提供空间。蒂斯代尔指出，众所周知，布鲁芬会增加血液癌的风险。

解决这个问题的事实是，与镰状细胞性贫血症已知即使没有治疗也会增加白血病的风险。尽管如时代说。

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