3月31日，2021年3月31日

用于多种骨髓瘤的基于细胞的基因治疗

ABECMA（IDECABTAGENE VICLEUCEL）是由美国食品和药物管理局批准的嵌合抗原受体（轿车）T细胞疗法，该机构于周六宣布了美国食品和药物毒贩治疗多发性骨髓瘤。

abecma，一种B细胞成熟抗原定向的遗传修饰的自体轿厢T细胞治疗，是第一个基于细胞的基因治疗被批准用于多重患者骨髓瘤并在那些复发或难治的多发性骨髓瘤中指出，患有至少四种类型的治疗。每种剂量的ABECMA使用各个患者的T细胞定制，这些T细胞被收集，遗传修饰并注入患者。FDA批准了ABECMA，风险评估和缓解战略要求医院是专门认证和员工培训，以认识到这种治疗的潜在严重的副作用。

Abecma的批准是基于来自Karmma研究的数据，这是对127例复发或难治性骨髓瘤患者的2阶段多中心研究，他们已经治疗了至少三条治疗。百分之七十二患者中有一个部分或完全的反应。在28％的患者中观察到完全反应，65％的人在至少一年内保持响应的完整响应。中位时间回复是30天，所有响应者的中位数响应持续时间为11个月，为那些实现完全反应的人为19个月。

abecma可能导致严重的副作用并包括细胞因子释放综合征（CRS），血液活性淋巴管激瘤/巨噬细胞激活综合征，神经系统毒性和延长细胞瘤的盒装警告。通常报告的副作用，通常在治疗后的第一个至两周内出现，包括CRS，感染，疲劳，肌肉骨骼疼痛和弱化免疫系统。