基因治疗的细胞益处在治疗后几十年可见

大奥蒙德街医院、伦敦大学学院GOS儿童健康研究所和哈佛医学院之间的一项国际合作表明，在移植的血液干细胞被人体清除几十年后，基因疗法的有益效果仍然可以看到。

研究小组对在GOSH使用基因疗法成功治愈SCID-X1的5名患者进行了监测。在3-18年的时间里，定期分析患者的血液以检测细胞类型他们的血液中也有生物标志物。结果表明，即使干细胞作为基因治疗的一部分而移植的细胞被患者清除后，最重要的校正免疫细胞，即t细胞，仍在形成。

基因疗法的工作原理是首先移除患者的一些造血干细胞，这些干细胞可以产生各种类型的血液和免疫细胞。接下来，在实验室中，用病毒载体将缺陷基因的新拷贝传递到患者细胞的DNA中。然后，这些经过校正的干细胞通过所谓的“自体移植”被送回患者体内，在那里它们继续产生持续的健康供应免疫细胞能抵抗感染的

在SCID-X1的基因治疗中，经过校正的干细胞最终被身体清除，但患者的病情仍然得到治愈。这组研究人员认为，“治愈”的原因在于身体仍然能够持续产生新改造的T细胞，T细胞是人体免疫系统的重要组成部分。

他们使用最先进的基因跟踪技术和大量的测试，在基因治疗几十年后，提供了SCID-X1患者T细胞的前所未有的细节。

研究小组认为，这种基因疗法为人类胸腺(T细胞发育的部位)创造了理想的条件，可以长期储存可以形成新T细胞的正确类型的祖细胞。进一步研究这是如何发生的，以及如何利用它，对于下一代的发展至关重要基因治疗以及癌症免疫疗法。

---

---