2021年3月17日报告
基因治疗克服了囊性纤维化的突变问题
一个隶属于德国多家机构的研究团队开发了一种基因疗法，可用于帮助囊性纤维化患者。他们的论文发表在杂志上自然纳米技术，该小组描述了他们如何开发出一类新的非病毒基因载体，可以用来减轻囊性纤维化的症状。
囊性纤维化是一种影响外分腺体的遗传疾病。患者产生异常厚粘液在身体的各个部位，导致胰腺，肠道和支气管堵塞，通常导致感染 - 因为它的症状在生命中早期出现，这种情况通常被称为儿童疾病。目前，由于呼吸道随着时间的推移，疾病和患者没有治愈疾病和患者的疾病和患者。
先前的研究表明，CF是由囊性纤维化跨膜传导调节(CFTR)基因突变引起的，该基因导致氯离子通道问题。在这项新研究中，研究人员开发了一种非病毒基因载体，他们利用该载体将CFTR的健康副本插入上皮细胞(粘液产生的地方)的DNA中，从而恢复了有缺陷的氯离子通道的功能。研究人员通过一种合成的信使RNA来进行转位，并使用吸入剂将其传送给测试小鼠。
研究人员注意到，对小鼠的测试表明呼吸道细胞中的CFTR蛋白表达增加，这是持久的。总体结果是氯化物通道功能的改善和厚粘液的产生减少，可能导致感染和更长的寿命的风险降低。研究人员注意到他们的工作足够远来开始进行临床试验看看这种方法是否也适用于人类患者。他们还指出，他们的方法可以很好地用于帮助治疗其他罕见的肺部疾病。
该研究团队已被授予Adolf Winorfer奖金2021的工作，除了认识到所涉及的研究中的优秀工作囊性纤维化，还有5000欧元的奖金。
进一步探索
更多信息:山瓜等。自组装肽 - 泊洛胺纳米粒子能够体外和体内基因组恢复用于囊性纤维化，自然纳米技术(2019)。DOI：10.1038 / s41565-018-0358-x
期刊信息:
自然纳米技术
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引用:基因治疗克服囊性纤维化的突变问题(2021年3月17日)，2021年5月25日从//www.pyrotek-europe.com/news/2021-03-gene-therapy-mutation-problems-cystic.html检索
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