动物研究表明，使用“锌指”的基因疗法可能有助于治疗阿尔茨海默病

研究人员使用基因工程策略在阿尔茨海默病的动物模型中大幅降低tau的水平，tau是一种在阿尔茨海默病发展过程中积累并纠缠在大脑中的关键蛋白质。研究结果来自马萨诸塞州总医院(MGH)和Sangamo Therapeutics公司的研究人员，可能会为患有这种毁灭性疾病的患者带来一种潜在的有前途的治疗方法。

如在科学的进步该策略涉及一种称为锌指蛋白转录因子(ZFP-TFs)的基因调控技术，它是一种dna结合蛋白，可用于靶向和影响特定基因的表达。在这种情况下，治疗目的是靶向并抑制tau编码基因的表达。患有阿尔茨海默病的小鼠接受了单次注射治疗——使用一种无害的病毒将zfp - tf传递给细胞——直接注射到大脑的海马体区域或静脉注射到血管中。zfp - tf治疗降低了大鼠脑中的tau蛋白水平大脑从50%到80%，到11个月，这是最长的研究时间点。重要的是，这种疗法逆转了动物大脑中与阿尔茨海默病相关的一些损伤。大脑细胞．

“这项技术就像我们希望的那样工作——只要我们观察，就能大幅减少tau蛋白，即使在许多个月里也没有引起我们可以看到的副作用，并改善动物大脑的病理变化，”高级作者、医学博士布拉德利·海曼(Bradley Hyman)说，他指导着麻省神经退行性疾病综合研究所的阿尔茨海默病研究部门。“这表明我们有了一个帮助患者的计划。”

这种疗法的简单性使它成为一种特别有吸引力的方法。海曼说:“这是一种基因调节疗法的结果，这种疗法可以通过注射到血液中来进行。”“虽然这种疗法离患者还很远，因为还需要进行更多的开发和安全测试，但这是充满希望和令人兴奋的第一步。”