一种治疗严重肥胖的新方法
新的研究可能为治疗早期病态的家族性肥胖症铺平道路,这种疾病影响了患有早期严重肥胖症患者的4%至6%。
由UDEM免疫学研究所(IRIC)的Michel Bouvier和PatriciaRené合着,与Laval大学同事Damien Lanfray和Denis Richard合着,该研究于上个月在上个月发表。临床调查杂志。
“人们稀有疾病不要感到饱丽,这是传达给我们大脑以阻止饥饿的信息。和2型糖尿病。”
使用已修饰基因组的小鼠人类疾病,Bouvier和他的团队研究了一个因其在饱腹感中的作用而闻名的基因的突变:黑色素皮质素4型受体(MC4R)。在注射了一种被称为药理学伴侣的治疗分子后,研究人员看到了肥胖小鼠的行为立即改变。
博维尔说:“我们还远离人类的药品申请,但体内试验令人鼓舞。
稀有但严重
Bouvier及其团队针对的疾病影响了约25万人。
“这被称为稀有疾病因为它在普通人群中不是很好,” Bouvier说。“但这非常令人痛苦。当一个家庭在这种情况下苦苦挣扎时,几个人将受到它的影响,并且,由于肥胖通常与生活方式习惯有关,因此这些人可能会被排斥。”
病态肥胖是由黑素皮质素的无所作用引起的,黑色素质素是一种调节食欲和能量消耗的激素。其受体的缺失使其在大脑下丘脑细胞表面的作用成为可能,从而导致肥胖。Bouvier的团队以前已经发现了药理学伴侣分子,这些分子可以将缺陷的受体导出到细胞表面。
该小组表明,这个分子家族在具有不同MC4R基因突变的人类细胞系中工作。在他们的新研究中,研究人员描述了一种新型的动物模型 - 小鼠,其中MC4R基因已被正常或突变的人MC4R基因取代,并说明了药理学伴侣伴侣恢复了突变的MC4R基因的功能,并显着降低了该功能。老鼠的食物摄入量。
这不是第一次在Bouvier的实验室(雇用20位研究人员)工作,这导致了有前途的药物铅。
“这是Iric的目标,以确保之间的连续性基本研究和临床应用,”生物化学家解释说,并补充说,在2月28日国际稀有疾病日的方法中,重要的是要强调科学界的道德责任。
他说:“通常,这些(罕见的)疾病对制药公司几乎没有兴趣,因为它们不足以证明大量投资是合理的。”“我相信这不应影响我们如何指导我们的研究。”
进一步探索