第三代核交付系统使RNAi疗法的可行性

在一项新的研究发表在细胞研究陈钰张的集团在南京大学的报告“体内自组装小RNA是新一代的RNAi疗法。”

RNAi疗法的发展经历了两个主要阶段,直接注入合成siRNAs和交付用人工车辆;没有意识到RNAi在诊所治疗的潜力。在这项研究中,chen yu张的集团重组宿主肝脏基因电路直接siRNAs成分泌液的合成和自组装。体内聚集siRNAs系统分布到多个组织或针对特定的组织(例如,大脑),诱导的基因沉默在这些组织目标。这种策略的治疗价值是在各种疾病包括癌症、代谢疾病。总的来说,体内蛋白自组装siRNA代表了下一代RNAi疗法,这使得RNAi疗法的可行性。

这些发现下面突出显示的科学意义:

1. 体内缺乏安全、高效的交付系统仍然是一个主要障碍的临床翻译RNAi疗法。本研究重组本机循环外来体系统与人工哺乳动物的基因电路方便siRNA体内的转移。这策略re-conceptualizes运载工具“药物”而不是“代理”,从而避免与传统交付技术相关的安全性和效率问题。
2. 大多数人类疾病是由多个基因的突变或功能障碍引起的。体内的设计自组装的co-expression siRNAs提供串联siRNAs和多个同时沉默基因体内神经胶质瘤(例如EGFR和过渡委员会),从而允许精确控制基因表达的目的导向模式。
3. 由于体内自组装siRNAs由循环液、特定的组织目标可能是通过组织蛋白质标记的co-expression外来体膜。因此,体内自组装siRNAs可以定向到特定的组织,特别是对于那些有生理障碍(例如,血脑屏障)。
4. 这项研究是第一个尝试把基因电路与本地外来体体内循环系统来实现基因沉默。自组装siRNAs可能是小说研究基因的基因沉默的工具函数体内。

“这些发现,”chen yu张补充说,“我们相信,这项研究是非常重要的,以解决紧迫的主题将在生物医学和生物医学研究者广泛的兴趣和制药行业。”bob88体育平台登录

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