镰状细胞病更好的治疗方法
镰状细胞病是世界上最普遍的遗传性血液疾病，影响着7万到10万美国人。然而，它被认为是一种孤儿病，这意味着它在全国影响不到20万人，因此在治疗研究中代表性不足。
德克萨斯农工大学生物医学工程系的Abhishek Jain领导的团队正在努力解决这种疾病。
“我正在尝试创建这些可以影响医疗保健的新型疾病模型，长期目标是强调应用这些工具和技术来降低疾病的发病率卫生保健该部门的助理教授Jain说。“从战略上讲，我们想要挑选那些不属于孤儿病范畴的疾病系统。”
杰恩的研究方向是器官芯片细胞可以在usb大小的设备上生长，以模拟器官在体内的工作方式。这种系统非常适合测试新的药物治疗方法，因为药物不能在人体上进行测试，而且动物模型也不能很好地代表患者和疾病如何与治疗方法相互作用。对于镰状细胞病患者来说，芯片上的器官也将是有益的，因为患者可以表现为轻到重的病例。
Jain和Tanmay Mathur一起工作，Tanmay Mathur是一名四年级的博士生，他在本科期间接受了化学工程师的培训。他的研究主要集中在微加工技术和模拟，他说这些技术很好地融入了他现在在Jain实验室进行的器官芯片研究。该团队与休斯顿的德克萨斯医疗中心密切合作。
这项研究最近发表在杂志上生物工程与转化医学“，．他们的论文建立在2019年发表在该杂志上的基础上芯片实验室在那里，该团队证明了这一点内皮细胞(细胞排列在血管)可以用来模拟病人的疾病生理，而无需刺激模型，使其表现不同于健康的血管。
马瑟说:“传统上，这些细胞不用于疾病建模，所以在这种方式下，我们的方法非常新颖。”“我们是第一批利用这些细胞并将其用于疾病建模研究的人之一。”
Mathur和Jain证明了这些模型可以用来区分患者。第一步:建立一个模拟病人血管的血管。为此，研究小组需要两种材料——患者血液和内皮细胞。采集血液只是简单的抽血。然而，他们面临着内皮细胞的挑战。他们需要对细胞进行活组织检查，或者使用干细胞培养自己的细胞，这两种方法都不理想。
后来他们发现答案就在血液里。
“我们了解到血液样本中也有一些内皮细胞在循环，”Jain说。“我们称之为血液生长内皮细胞，我们可以很容易地利用它们。这就是这项工作的新颖之处。你可以得到这些细胞，培养它们，这样就有足够的数量，然后你就可以制造血船只。”
现在他们可以构建血管了，下一步是看看这些模型是否能显示疾病对不同患者的不同生物学影响。同样，我们的目标是能够在这些模型上测试治疗方法，所以它们越接近人类患者，效果就越好。
马瑟说:“我们能够从表型上区分非常严重的镰状细胞病患者和非常轻微的患者。”“未来，我们可以接受更多的人口镰状细胞病使用我们的器官芯片技术对患者进行评估，然后根据症状将他们分为不同的组。”
他们的发现表明，这些芯片上的器官可能会导致以患者为中心的个性化治疗，改善临床医生对待这种疾病和其他心血管疾病的方式。
“当你把它带到现场，现在它可以成为一个预测设备，”Jain说。“现在你不必知道病人是轻症还是重症，你可以进行测试。你可以预测病人是否严重，并可以规定他们的治疗需求。”
下一步是继续扩大患者队列，以收集更多的结果。一个长期的目标是利用收集到的患者信息来开发一个数据库，以更好地预测疾病进展。
杰恩说:“你用这种设备记录很多病人的病史和他们的心血管健康状况，你就可以预测哪些病人中风的几率更大，并尽早开始治疗。”
马瑟说，即使未来面临挑战，他也期待着继续他们的研究。
他说:“我认为，尽管这可能需要10年、15年的时间，但我们至少会推进目前正在进行的一些研究，并将其应用到临床领域。”“我们是世界上仅有的几个开始个性化治疗领域的组织之一。我觉得我们的影响相当大，我相信我们将能够将同样的治疗方法扩展到其他心血管疾病，并吸引更多的关注和对我们正在研究的生物学的更深入的见解。”
进一步探索
