世界第一的发现为新的癌症治疗方法铺平了道路

澳大利亚研究人员发现了一种新的治疗小儿恶性肿瘤的方法，神经母细胞瘤是幼儿最常见和最危险的癌症之一。

这一发现也可能对其他一些儿童恶性癌症(包括某些脑瘤)以及一些成人癌症(包括卵巢癌和卵巢癌)具有重要意义前列腺癌。

这项由儿童癌症研究所的科学家们领导的新研究发表在《柳叶刀》杂志上自然通讯他发现，一种名为ALYREF的细胞蛋白在加速癌症驱动基因MYCN的作用方面起着关键作用神经母细胞瘤。

科学家们早就知道，三分之一的神经母细胞瘤患儿体内MYCN含量很高癌症细胞预后差得多然而，MYCN已被证明是药物设计不可达到的目标。相反，科学家们已经将注意力转向寻找其他与MYCN密切合作的分子。

在这项新的研究中，儿童癌症研究所的科学家们已经证明，MYCN依赖于ALYREF来驱动神经母细胞瘤细胞的生长。根据Zsuzsi Nagy博士和首席研究员Glenn Marshall AM教授和Belamy张博士的说法，这是世界上第一个发现。

马歇尔教授解释说:“我们已经能够首次证明，ALYREF与神经母细胞瘤细胞结合并实际控制MYCN的功能。”“这意味着我们现在有了一个新的目标分子……这是一种新的方法，可以找到MYCN并阻止它驱动恶性肿瘤生长。”

马歇尔教授和他的团队在研究神经母细胞瘤细胞时发现，ALYREF直接与MYCN结合，从而启动另一种蛋白质USP3，防止MYCN被降解。这就维持了引发癌症所需的极高的MYCN水平，因此起到了催化剂的作用。这些发现强烈表明，ALYREF抑制可以中断这个周期，并被证明是一个非常有价值的新治疗策略，高风险神经母细胞瘤。

下一步将是开发一种有效的、特异性的ALYREF抑制剂——一种能够抑制这种分子作用的药物。并在实验室模型中进行测试

“这项研究为药物发现提供了新的知识基础，”张博士说。“一旦我们找到一种合适的候选药物，我们就可以在肿瘤中MYCN和ALYREF含量高的儿童身上进行临床试验。”

令人兴奋的是，靶向ALYREF也可能被证明是其他类型癌症的有效治疗策略，如高风险成神经细胞瘤，已知是mycn驱动的。包括血癌，成神经管细胞瘤，胶质母细胞瘤，视网膜母细胞瘤，卵巢癌，威尔姆斯氏瘤和神经内分泌前列腺癌症。需要进一步的研究来探索这种潜力。

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