临床试验评估干细胞预防早产死亡的主要原因的能力

一项二期临床试验的结果今天在干细胞转化医学可能为克服支气管肺发育不良(BPD)提供一种方法，BPD是早产婴儿死亡的主要原因。这项研究由三星医学中心、韩国成均馆大学和首尔峨山医学中心儿童医院的研究人员进行，评估了将脐带血源性间充质干细胞(UCB-MSCs)直接移植到这些婴儿的气管中的治疗效果。

早期的结果显示，包括在试验中最不成熟的婴儿有改善的迹象。

BPD是一种严重的呼吸障碍，肺部不能正常发展。大多数患有BPD的婴儿在预产期前10周以上出生，出生时体重不足2磅，并有呼吸问题。出生前或出生后不久发生的感染也可能导致这种疾病。尽管新生儿医学最近取得了进展，但BPD仍然是早产婴儿死亡和长期呼吸和神经问题的主要原因。

Won Soon Park，医学博士，博士，三星医学中心和成均馆大学医学院，和Ellen Ai-Rhan儿童医院，蔚山大学，医学博士，博士，都是儿科医生，一直在寻找治疗BPD的方法。因此，这两人是最近这项研究的共同作者，该研究是一项双盲随机、安慰剂对照的II期临床试验，专门设计来了解人类ucb来源的MSC气管内移植是否可能极大地缓解BPD早产儿。

“而最近进行的人脐带脐带来源的骨髓间充质干细胞气管内移植已被证明是安全可行的临床试验在这项研究之前，它的治疗效果没有在临床环境中进行评估，”Park博士说。

选择最佳的骨髓间充质干细胞移植也是他们工作的关键，金博士补充道。她说:“我们专注于脐带间充质干细胞，因为它们比成体组织来源的间充质干细胞表现出几个优势，包括较低的免疫原性，较高的增殖能力，旁分泌能力和治疗效果，在体外和体内。”“此外，骨髓间充质干细胞的同种异体移植可能具有逻辑优势，因为它们可以用于疾病的早期活动性阶段。”

66名年龄在23 - 28周(GW)的早产儿被纳入研究。所有人都使用呼吸机，而且每个人在出生后5 - 14天都经历了严重的呼吸困难。这些婴儿按年龄分组——23-24 GW或25-28 GW——然后进一步随机分为接受UCB-MSCs或安慰剂的组。然后对这些婴儿进行六个月的评估。

在最终的分析中，该团队证实了间充质干细胞的气管内移植似乎是安全可行的。

“同时，我们了解到，在25-28 GW组中，MSC移植并没有显著改善婴儿死亡或重度/中度BPD的主要结局。然而，我们的亚组分析显示，在年轻的23- 24gw组中，严重BPD的次要结局显著改善，从53%下降到19%。”Park博士说。

Kim博士补充说:“需要更大样本量的进一步研究，以确凿地证明这一组婴儿中BPD或死亡风险最高的婴儿的治疗益处。因此，我们现在正在进行一个更大的二期临床试验，重点是23-24 GW婴儿。我们希望在不久的将来公布这些数据。”

“这项研究表明，脐带血源性间充质细胞的移植干细胞直接进入早产儿的气管可能会减轻他们的呼吸困难，”Anthony Atala医学博士说干细胞转化医学维克森林再生医学研究所所长。“这些数据是鼓舞人心的、有用的，应该会导致未来更大规模的临床试验。”

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